内耳障害に対するAAVベースの遺伝子療法の最近の開発

聴覚疾患の遺伝子治療は徐々に成熟しています。遺伝的および後天性難聴に対する遺伝子治療治療の最近の進歩は、動物モデルの実現可能性を実証しています。しかし、高効率と特異性を備えた安全なウイルスベクターの欠如、堅牢な難聴の大型動物モデル、動物研究の診療所などの翻訳など、多くのハードルはまだ解決されていません。ヒト患者の聴覚機能を効果的に回復するには、これらの課題を克服する必要があります。ここでは、グループで行われた進捗状況、特にco牛細胞を標的とするためのより効果的で細胞型固有のウイルスベクターを作るための努力をレビューします。

Gene therapy for auditory diseases is gradually maturing. Recent progress in gene therapy treatments for genetic and acquired hearing loss has demonstrated the feasibility in animal models. However, a number of hurdles, such as lack of safe viral vector with high efficiency and specificity, robust deafness large animal models, translating animal studies to clinic etc., still remain to be solved. It is necessary to overcome these challenges in order to effectively recover auditory function in human patients. Here, we review the progress made in our group, especially our efforts to make more effective and cell type-specific viral vectors for targeting cochlea cells.