小児期の急性膜芽細胞白血病の27人の患者の臨床的特徴と予後

背景この研究の目的は、小児期の急性巨石芽細胞白血病（AMKL）の臨床的特徴と予後因子を調査することでした。材料と方法2009年11月から2018年7月に認められた小児期AMKLの27例のデータが遡及的に分析されました。生存分析と予後因子は、Kaplan-Meier法によって分析されました。結果追跡期間の中央値は27症例で26.4か月であり、2つの化学療法コースの後、完全な反応率は92.31％でした。8人の患者が3〜6コース後に骨髄移植を受けました。移植後に5人の患者が死亡し、そのうち4人は移植後の再発により死亡した。27人の患者のうち、10人が再発（37.04％）を発症し、8/10は1年以内に再発しました。3年間の全生存率と無病生存率は、それぞれ（47±12）％と（36±14）％でした。27のAMKL症例のうち、ダウン症候群の3つ（DS-AMKL）はすべて治療後も生き残り、3年間の全生存率は100％でした。しかし、ダウン症候群のない他の24人のAMKL患者（非DS-AMKL）のうち、6人が死亡し、6人が治療を放棄し、3年間の全生存率はわずか50％でした。単変量解析により、3年の全生存率は、性別、年齢、新たに診断された白血球の数、核型、2回の治療後の寛解、および小児期のAMKL症例の3コースの治療後の移植と相関していないことが示されました。それにもかかわらず、2回の治療後の再発と寛解は、3年間の全生存率と有意に相関していた。結論非DS-AMKLの子どもたちは高度な悪性腫瘍を有し、予後不良の早期再発傾向がありますが、DS-AMKLの予後は比較的良いです。治療後の再発と2回の治療後の寛解は、小児AMKLの予後に影響を与える重要な要因です。移植後の再発は、移植患者の主な死因です。

BACKGROUND The aim of this study was to investigate the clinical features and prognostic factors of childhood acute megakaryoblastic leukemia (AMKL). MATERIAL AND METHODS The data of 27 cases of childhood AMKL admitted from November 2009 to July 2018 were retrospectively analyzed. The survival analysis and prognostic factors were analyzed by Kaplan-Meier method. RESULTS The median follow-up time was 26.4 months in 27 cases, and the complete response rate was 92.31% after 2 chemotherapy courses. Eight patients underwent bone marrow transplantation after 3-6 courses. Five patients died after transplantation, 4 of whom died due to recurrence after transplantation. Of the 27 patients, 10 developed recurrence (37.04%), and 8/10 had recurrence within 1 year. The 3-year overall survival rate and disease-free survival rates were (47±12)% and (36±14)%, respectively. Of the 27 AMKL cases, the 3 with Down syndrome (DS-AMKL) all survived after treatment, and the 3-year overall survival rate was 100%. However, of the other 24 AMKL patients without Down syndrome (non-DS-AMKL), 6 died and 6 abandoned treatment, and the 3-year overall survival rate was only 50%. Univariate analysis showed that 3-year overall survival rate was not correlated to gender, age, number of newly diagnosed white blood cells, karyotype, remission after 2 courses of treatment, and transplant after 3 courses of treatment of childhood AMKL cases. Nevertheless, recurrence and remission after 2 courses of treatment were significantly correlated with 3-year overall survival rate. CONCLUSIONS Children with non-DS-AMKL have a high degree of malignancy and are prone to early recurrence with a poor prognosis, whereas the prognosis of DS-AMKL is relatively good. Recurrence after treatment and remission after 2 courses of treatment are important factors influencing the prognosis of childhood AMKL. Recurrence after transplantation is the leading cause of death in transplantation patients.