認知症のある人々に埋め込まれた実用的な臨床試験の統計的考慮事項

認知症（PLWD）とともに生きる人々の健康と幸福を改善するために、非薬理学的介入の圧倒的な必要性があります。老化した国立研究所埋め込まれた実用的なアルツハイマー病（AD）およびAD関連の認知症臨床試験（Impact）共同サポートは、ヘルスケアシステムに組み込まれたそのような介入の臨床試験を支持しています。埋め込まれた実用的な臨床試験（EPCT）は、ケアの時点での脆弱な集団における複雑な介入の有効性をテストするのに理想的です。ただし、これらの試験は実施と解釈が複雑であり、効率（すなわち、統計力）と再現性の課題に直面しています。さらに、PLWD間で行われた試験は、PLWDからの結果の確認の困難、介護者による報告への依存、さまざまな設定または集団の測定における不均一性など、特定の統計的課題を提示します。これらおよびその他の課題は、測定の信頼性、実用的なデザインを使用した結果をキャプチャする可能性、および実際の設定における介入の有効性を有効に推定する能力を損ないます。これらの課題に対処するために、Impact Collaboratoryは設計と統計のコアを招集しました。その目標は次のとおりです。この集団で埋め込まれた試験を実施するためのガイダンスを開発する。そして、これらの試験の設計、実施、および分析において、定量的および臨床科学者を教育する。この記事では、この分野での現代の方法論的課題のいくつかについて説明し、これらの目標を達成するために設計と統計コアが引き受ける一連の研究優先事項を開発します。J Am Geriatr Soc 68：S68-S73、2020。

There is overwhelming need for nonpharmacological interventions to improve the health and well-being of people living with dementia (PLWD). The National Institute on Aging Imbedded Pragmatic Alzheimer's Disease (AD) and AD-Related Dementias Clinical Trials (IMPACT) Collaboratory supports clinical trials of such interventions embedded in healthcare systems. The embedded pragmatic clinical trial (ePCT) is ideally suited to testing the effectiveness of complex interventions in vulnerable populations at the point of care. These trials, however, are complex to conduct and interpret, and face challenges in efficiency (i.e., statistical power) and reproducibility. In addition, trials conducted among PLWD present specific statistical challenges, including difficulty in outcomes ascertainment from PLWD, necessitating reliance on reports by caregivers, and heterogeneity in measurements across different settings or populations. These and other challenges undercut the reliability of measurement, the feasibility of capturing outcomes using pragmatic designs, and the ability to validly estimate interventions' effectiveness in real-world settings. To address these challenges, the IMPACT Collaboratory has convened a Design and Statistics Core, the goals of which are: to support the design and conduct of ePCTs directed toward PLWD and their caregivers; to develop guidance for conducting embedded trials in this population; and to educate quantitative and clinical scientists in the design, conduct, and analysis of these trials. In this article, we discuss some of the contemporary methodological challenges in this area and develop a set of research priorities the Design and Statistics Core will undertake to meet these goals. J Am Geriatr Soc 68:S68-S73, 2020.