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背景：現在の薬物治療は、進行中の段階的パーキンソン病（ADVPD）にはほとんど有効性がありませんが、ADVPDでの介入試験の報告はありません。D1ドーパミンアゴニストには、利益を提供する可能性があります。 目的：ADVPDの選択的D1/D5ドーパミン部分アゴニストPF 06412562の実現可能性と安全性を判断する。 方法：ADVPD患者における2週間のランダム化、二重盲検クロスオーバーフェーズIB研究では、標準ケア（SOC）カルビドパ/レボドパとPF 06412562。次に、SOCまたはPF-06412562（分割線量25+20 mg）のいずれかで2日目と3日目に治療を行い、4日目に放電します。一次エンドポイントは安全性と忍容性でした。二次エンドポイントは、臨床医と介護者によって評価された変化（GCI-C）の世界的な臨床印象でした。 結果：8人のADVPD患者とその介護者が参加することに同意し、6人が無作為化されました（平均疾患期間：22歳）。自発的に撤退した人はいません。ベースライン1日目の脱水症、腎前腎障害、および自律神経障害のある参加者は、1週目にPF-06412562を受けた後、症候性および深刻な低血圧を経験し、研究から中止されました。他のすべての有害事象は軽度と評価されました（PF-06412562：n = 1、SOC：n = 0）、中程度（PF-06412562：n = 1、SOC：n = 1）、または重度だが非精力（PF-06412562：n = 3、soc：n = 2）。臨床的に意味のある実験室の変更は観察されませんでした。研究を完了した5人の参加者のうち、GCI-Cは臨床医2人にPF-06412562と介護者の評価ごとに4人の参加者を支持しました。 結論：PF-06412562はADVPD患者で容認されました。この研究は、満たされていないニーズを持つこの集団における将来の安全性と有効性の研究の実現可能性を提供します。
背景：現在の薬物治療は、進行中の段階的パーキンソン病（ADVPD）にはほとんど有効性がありませんが、ADVPDでの介入試験の報告はありません。D1ドーパミンアゴニストには、利益を提供する可能性があります。 目的：ADVPDの選択的D1/D5ドーパミン部分アゴニストPF 06412562の実現可能性と安全性を判断する。 方法：ADVPD患者における2週間のランダム化、二重盲検クロスオーバーフェーズIB研究では、標準ケア（SOC）カルビドパ/レボドパとPF 06412562。次に、SOCまたはPF-06412562（分割線量25+20 mg）のいずれかで2日目と3日目に治療を行い、4日目に放電します。一次エンドポイントは安全性と忍容性でした。二次エンドポイントは、臨床医と介護者によって評価された変化（GCI-C）の世界的な臨床印象でした。 結果：8人のADVPD患者とその介護者が参加することに同意し、6人が無作為化されました（平均疾患期間：22歳）。自発的に撤退した人はいません。ベースライン1日目の脱水症、腎前腎障害、および自律神経障害のある参加者は、1週目にPF-06412562を受けた後、症候性および深刻な低血圧を経験し、研究から中止されました。他のすべての有害事象は軽度と評価されました（PF-06412562：n = 1、SOC：n = 0）、中程度（PF-06412562：n = 1、SOC：n = 1）、または重度だが非精力（PF-06412562：n = 3、soc：n = 2）。臨床的に意味のある実験室の変更は観察されませんでした。研究を完了した5人の参加者のうち、GCI-Cは臨床医2人にPF-06412562と介護者の評価ごとに4人の参加者を支持しました。 結論：PF-06412562はADVPD患者で容認されました。この研究は、満たされていないニーズを持つこの集団における将来の安全性と有効性の研究の実現可能性を提供します。
BACKGROUND: Current drug treatments have little efficacy in advanced-to-end-stage Parkinson's disease (advPD), yet there are no reports of interventional trials in advPD. D1 dopamine agonists have the potential to provide benefit. OBJECTIVE: To determine the feasibility and safety of the selective D1/D5 dopamine partial agonist PF 06412562 in advPD. METHODS: A two-week, randomized, double blind, crossover phase Ib study in advPD patients compared standard-of-care (SoC) carbidopa/levodopa with PF 06412562. Each week, there was a Day 1 baseline evaluation with overnight levodopa washout, then treatment on Days 2 and 3 with either SoC or PF-06412562 (split dose 25 + 20 mg), followed by discharge on Day 4. Primary endpoints were safety and tolerability. Secondary endpoints were global clinical impression of change (GCI-C) rated by clinicians and caregivers. RESULTS: Eight advPD patients and their caregivers consented to participate and six were randomized (average disease duration: 22 y). None withdrew voluntarily. One participant with baseline Day 1 dehydration, pre-renal kidney injury, and autonomic dysfunction experienced symptomatic and serious hypotension after receiving PF-06412562 in Week 1 and was discontinued from the study. All other adverse events were rated mild (PF-06412562: n = 1, SoC: n = 0), moderate (PF-06412562: n = 1, SoC: n = 1), or severe but non-serious (PF-06412562: n = 3, SoC: n = 2). No clinically meaningful laboratory changes were observed. Among the five participants who completed the study, GCI-C favored PF-06412562 in two per clinicians' and four participants per caregivers' rating. CONCLUSION: PF-06412562 was tolerated in advPD patients. This study provides the feasibility for future safety and efficacy studies in this population with unmet needs.
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