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背景：急性骨髄性白血病（AML）の小児の予後は、二次療法としての造血細胞移植（HCT）の有効性とともに改善され、アントラサイクリンおよびシタラビンベースの化学療法後の支持ケアの改善が改善されました。ただし、AMLが再発した子供の結果は、まだ不十分なままです。 手順：予後因子を特定し、予後を改善するために、日本の小児白血病/リンパ腫研究グループ（JPLSG）AML-05プロトコルの治療後に再発した111人の患者を分析し、遡及的なJPLSG AML-05R研究に登録されました。 結果：5年間の全生存率は36.1％でした。生存の主要な決定要因は、診断から再発までの期間でした。非監視グループ（10.1±4.1か月）の平均期間は、生き残ったグループ（16.3±8.3か月）の平均時間（P <.01）よりも短かった。さらに、HCTの前に2回目の完全寛解（CR2）を達成することは、良好な予後と関連していました（p <.01）。エトポシド、シタラビン、およびミトキサントロン（ECM） - またはフルダラビン、シタラビン、顆粒球コロニー刺激因子（FLAG）ベースのレジメンは、再誘導療法に推奨されました（p <.01）。遺伝分析により、予後マーカー（P = .04）およびコア結合因子-AML、T（8; 21）、およびInv（およびINV）としてのFMS様チロシンキナーゼ3（FLT3） - 内部タンデム重複の予後有意性が明らかになりました。16）良い予後マーカーとして（p <.01）。 結論：HCTの前にCR2を達成することは、再発した小児AMLの予後を改善するために重要です。FLT3阻害剤などの最近の分子標的療法は、その予後の克服に寄与する可能性があります。再発した小児期AMLの患者の個別の治療戦略を確立するには、より大きな前向き調査が必要です。
背景：急性骨髄性白血病（AML）の小児の予後は、二次療法としての造血細胞移植（HCT）の有効性とともに改善され、アントラサイクリンおよびシタラビンベースの化学療法後の支持ケアの改善が改善されました。ただし、AMLが再発した子供の結果は、まだ不十分なままです。 手順：予後因子を特定し、予後を改善するために、日本の小児白血病/リンパ腫研究グループ（JPLSG）AML-05プロトコルの治療後に再発した111人の患者を分析し、遡及的なJPLSG AML-05R研究に登録されました。 結果：5年間の全生存率は36.1％でした。生存の主要な決定要因は、診断から再発までの期間でした。非監視グループ（10.1±4.1か月）の平均期間は、生き残ったグループ（16.3±8.3か月）の平均時間（P <.01）よりも短かった。さらに、HCTの前に2回目の完全寛解（CR2）を達成することは、良好な予後と関連していました（p <.01）。エトポシド、シタラビン、およびミトキサントロン（ECM） - またはフルダラビン、シタラビン、顆粒球コロニー刺激因子（FLAG）ベースのレジメンは、再誘導療法に推奨されました（p <.01）。遺伝分析により、予後マーカー（P = .04）およびコア結合因子-AML、T（8; 21）、およびInv（およびINV）としてのFMS様チロシンキナーゼ3（FLT3） - 内部タンデム重複の予後有意性が明らかになりました。16）良い予後マーカーとして（p <.01）。 結論：HCTの前にCR2を達成することは、再発した小児AMLの予後を改善するために重要です。FLT3阻害剤などの最近の分子標的療法は、その予後の克服に寄与する可能性があります。再発した小児期AMLの患者の個別の治療戦略を確立するには、より大きな前向き調査が必要です。
BACKGROUND: The prognosis of children with acute myeloid leukemia (AML) has improved with the efficacy of hematopoietic cell transplantation (HCT) as a second-line therapy and improvements in supportive care following anthracycline- and cytarabine-based chemotherapy; however, the outcomes of children with relapsed AML still remain unsatisfactory. PROCEDURE: In order to identify prognostic factors and improve their prognosis, we analyzed 111 patients who relapsed after treatment with the Japanese Pediatric Leukemia/Lymphoma Study Group (JPLSG) AML-05 protocol and who were registered in the retrospective JPLSG AML-05R study. RESULTS: The 5-year overall survival rate was 36.1%. The major determinant of survival was duration from the diagnosis to relapse. The mean duration in the nonsurviving group (10.1 ± 4.1 months) was shorter than that in the surviving group (16.3 ± 8.3 months) (P < .01). Moreover, achieving a second complete remission (CR2) prior to HCT was associated with a good prognosis (P < .01). Etoposide, cytarabine, and mitoxantrone (ECM)- or fludarabine, cytarabine, and granulocyte colony-stimulating factor (FLAG)-based regimens were therefore recommended for reinduction therapy (P < .01). A genetic analysis also revealed the prognostic significance of FMS-like tyrosine kinase 3 (FLT3)-internal tandem duplication as a poor prognostic marker (P = .04) and core binding factor-AML, t(8;21), and inv(16) as good prognostic markers (P < .01). CONCLUSIONS: Achieving a CR2 prior to HCT is important in order to improve the prognosis of relapsed pediatric AML. Recent molecular targeted therapies, such as FLT3 inhibitors, may contribute to overcome their prognoses. Larger prospective investigations are necessary to establish individualized treatment strategies for patients with relapsed childhood AML.
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