ランバートエトン筋症症候群の治療へのアミファンプリジン

Lambert-Eaton Myasthenic症候群（LEMS）は、シナプス前電圧依存性カルシウムチャネルに対する抗体によって引き起こされる神経筋症シナプス前自己免疫障害です。アセチルコリン（ACh）の量子放出を減らし、筋肉の脱力を引き起こし、反射と異性体の減少または欠如を引き起こします。LEMS患者の約半数は、小細胞肺癌に関連しています。症候性治療のために、アミファンプリジン（3,4-ジアミノピリジン[3,4-DAP]）は、シナプス前膜でのACHの放出を増加させるため理想的です。1980年代のLEMS患者で3,4-DAPの最初の使用以来、136人のLEMS患者が、非盲検試験でアミファリジンで治療され、8つの無作為化研究で208人の患者が治療されました。これらの研究は、アミファンプリジンがLEMの症候性治療に最も効果的な薬物であることを示しました。現在、3,4-DAPP（3,4-DAPリン酸）は、成人LEM患者には承認され、小児患者は3,4 DAPが承認されています。推奨用量は1日80 mgで、1日に3〜4回分割されます。通常、副作用は軽度で、最も頻繁に報告されているのは知覚異常です。

Lambert-Eaton myasthenic syndrome (LEMS) is a presynaptic autoimmune disabling neuromuscular disease caused by antibodies against presynaptic voltage-gated calcium channels. It reduces the quantal release of acetylcholine (Ach), causing muscle weakness, reduced or absent reflex and dysautonomia. About half of LEMS patients have associated small cell lung cancer. For symptomatic treatment, amifampridine (3,4-diaminopyridine [3,4-DAP]) is ideal because it increases the release of Ach at the presynaptic membrane. Since the first use of 3,4-DAP in LEMS patients in the 1980s, 136 LEMS patients were treated with amifampridines in the open-label studies and 208 patients in the eight randomized studies. These studies showed that amifampridine is the most effective drug for symptomatic treatment in LEMS. Now, 3,4-DAPP (3,4-DAP phosphate) is approved for adult LEMS patients and 3,4-DAP for pediatric patients. The recommended dose is 80 mg a day, divided 3 or 4 times a day. Side effects are usually mild, and the most frequently reported are paresthesia.