中間および有害リスク急性骨髄性白血病の完全寛解におけるBUベースの骨髄性造血幹細胞移植における、BUベースの骨髄性造血幹細胞移植における、BUベースの密着性のある兄弟姉妹ドナーの操作されていないハプロティック、マッチングされた一致した兄弟姉妹の間の同等の結果：単一中心の研究研究

操作されていないハプロ酸化ドナー（HIDS）、HLAマッチングされた無関係なドナー（泥）、およびHLAがマッチしたHLAマッチングセリング関連ドナー（MSDS）を使用した、操作されていないハプロ酸化ドナー（HID）を使用した、ブスルファン（BU）ベースの骨髄性造血幹細胞移植の結果を比較する研究が限られています。完全寛解（CR）状態の骨髄性白血病（AML）患者。この背景では、AML（CR）の連続HID-HSCTに続いて86 MUDおよび92 MSD-HSCTのケースに続いて、CRの377症例の結果を比較しました。すべての患者は、同じ期間内にBUベースの骨髄性条件付けと操作されていない移植片を受けました。患者の年齢の中央値は23歳（1.1〜65歳の範囲）で、230人の患者（41.4％）が18歳未満でした。555人の患者のうち、432人（77.8％）が中間の細胞遺伝学的リスクがあり、123人（22.2％）が有害なリスクがありました。合計113人の患者（20.5％）がFLT3-ITD+ AML、425人の患者（76.6％）が最初の完全寛解（CR1）後の移植後、130人（23.4％）の患者が2番目のCR（CR2）でした。GVHD予防には、ミコフェノール酸モフェチル（MMF）、HID用の短期メトトレキサート（MTX）を含むシクロスポリンA（CSA）、およびMUD-HSCTが含まれていました。MMFはMSD-HSCTには使用されません。生存期間の追跡期間の中央値は42か月（範囲18〜91か月）でした。HID、MUD、およびMSDコホートの3年間の白血病を含まない生存（LFS）は、それぞれ73.8％±4.8％、66.4％±8.5％、74.5％±2.4％でした（P = 0.637）。3年の全生存率（OS）は、HID、MUD、およびMSDコホートの間でそれぞれ74.9％±2.4％、81.8％±4.3％、77.5％±4.5％でした（P = 0.322）。HID、MUD、およびMSDドナーコホート（14.3％±4.0％対20.3％±6.4％対14.5％±2.2、P = 0.851）または非再発死亡率（NRM）の間に再発率に違いはありませんでした。）（12.3％±3.5％対9.5％±3.2％対14.0％±1.8％、P = 0.441）。多変量解析により、MRD陽性のプレ-HSCTが、555人の患者全員の間でOSおよびLFSの低下、再発のリスクが高い唯一のリスク因子であることが示されました。泥またはMSDの使用と比較して、HSCTのHIDは、BUベースの骨髄性条件付けを伴うAllo-HSCTを受けたCR状態のAML患者の間で同様の結果をもたらしました。MFC-MRD陽性プレ-HSCTは、CRのAML患者の結果に対する独立した負の因子の影響でした。MSDを持っていないAML患者、または緊急移植が必要な場合、HIDからのHSCTは有効なオプションであると結論付けています。

There are a limited number of studies comparing outcomes of busulfan (BU)-based myeloablative hematopoietic stem cell transplantation using unmanipulated haploidentical donors (HIDs), HLA-matched unrelated donors (MUDs), and HLA-matched sibling related donors (MSDs) in acute myeloid leukemia (AML) patients with complete remission (CR) status. With this background, we compared outcomes among 377 cases of CR following consecutive HID-HSCT for AML (CR) to 86 MUD and 92 MSD-HSCT cases. All patients received BU-based myeloablative conditioning and an unmanipulated graft within the same period. The median patient age was 23 years (range 1.1 to 65 years), and 230 patients (41.4%) were under age18. Among the 555 patients, 432 (77.8%) were of intermediate cytogenetic risk and 123 (22.2%) were of adverse risk. A total of 113 patients (20.5%) had FLT3-ITD+ AML, 425 patients (76.6%) were in first complete remission (CR1) post-transplant, and 130 (23.4%) patients were in second CR (CR2). GVHD prophylaxis included mycophenolate mofetil (MMF), cyclosporine-A (CSA) with short-term methotrexate (MTX) for HID, and MUD-HSCT. MMF is not used for MSD-HSCT. The median survival follow-up time was 42 months (range 18-91 months). The 3-year leukemia-free survival (LFS) among the HID, MUD, and MSD cohorts was 73.8% ± 4.8%, 66.4% ± 8.5%, 74.5% ± 2.4%, respectively (P = 0.637). Three-year overall survival (OS) was 74.9% ± 2.4%, 81.8% ± 4.3%, and 77.5% ± 4.5% among the HID, MUD, and MSD cohorts, respectively (P = 0.322). There were no difference among the relapse rate among the HID, MUD, and MSD donor cohorts (14.3% ± 4.0% vs 20.3% ± 6.4% vs 14.5% ± 2.2, respectively; P = 0.851) or the non-relapse mortality (NRM) (12.3% ± 3.5% vs 9.5% ± 3.2% vs 14.0% ± 1.8%, respectively; P = 0.441). Multivariate analyses showed that MRD-positive pre-HSCT was the only risk factor associated with a lower OS and LFS and higher risk of relapse among all 555 patients. Compared with the use of a MUD or MSD, an HID for HSCT had similar outcomes among AML patients with CR states who underwent an allo-HSCT with BU-based myeloablative conditioning. MFC-MRD-positive pre-HSCT was an independent negative factor impact on outcomes for AML patients in CR. We conclude that for AML patients who do not have a MSD or if an urgent transplant is required, HSCT from an HID is a valid option.