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トランスシレチンアミロイド心筋症（ATTR-CM）は、心筋におけるアミロイド形成ミスフォールドトランスシレチン（TTR）の凝集と沈着を特徴とする進行性の生命を脅かす疾患です。不溶性TTRアミロイドフィブリルの漸進的な蓄積は、制限的な心筋症と心不全を引き起こす可能性があります。TTRスタビライザーであるTafamidis（Vyndaqel®;Vyndamax®）は、いくつかの国でATTM-CMの成人の治療に使用することが承認されています。タファミディスは、野生型と変異体TTRの両方を安定化し、TTRアミロイドフィブリルの形成を阻害します。重要な第III相アトラクト試験では、タファミディスは、ATT-CM患者のプラセボと比較して、全死因死亡率と心血管関連の入院頻度を大幅に減少させました。さらに、タファミディスのレシピエントは、30か月の治療期間にわたってプラセボの受信者よりも6分間のウォークテスト距離と生活の質で著しく低下しました。治療の利点は、野生型TTRの患者とバリアントTTR遺伝子型の患者の間で大部分が一貫していました。タファミディスは一般に、ATTR-CM患者では忍容性が高く、プラセボと同様の安全性プロファイルがあるため、タファミディスは長期使用に適しています。この状態の治療は過去に症状管理に大きく限定されていることを考えると、タファミディスはATT-CM患者の貴重な疾患修飾療法を構成しています。
トランスシレチンアミロイド心筋症（ATTR-CM）は、心筋におけるアミロイド形成ミスフォールドトランスシレチン（TTR）の凝集と沈着を特徴とする進行性の生命を脅かす疾患です。不溶性TTRアミロイドフィブリルの漸進的な蓄積は、制限的な心筋症と心不全を引き起こす可能性があります。TTRスタビライザーであるTafamidis（Vyndaqel®;Vyndamax®）は、いくつかの国でATTM-CMの成人の治療に使用することが承認されています。タファミディスは、野生型と変異体TTRの両方を安定化し、TTRアミロイドフィブリルの形成を阻害します。重要な第III相アトラクト試験では、タファミディスは、ATT-CM患者のプラセボと比較して、全死因死亡率と心血管関連の入院頻度を大幅に減少させました。さらに、タファミディスのレシピエントは、30か月の治療期間にわたってプラセボの受信者よりも6分間のウォークテスト距離と生活の質で著しく低下しました。治療の利点は、野生型TTRの患者とバリアントTTR遺伝子型の患者の間で大部分が一貫していました。タファミディスは一般に、ATTR-CM患者では忍容性が高く、プラセボと同様の安全性プロファイルがあるため、タファミディスは長期使用に適しています。この状態の治療は過去に症状管理に大きく限定されていることを考えると、タファミディスはATT-CM患者の貴重な疾患修飾療法を構成しています。
Transthyretin amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM) is a progressive, life-threatening disease characterized by the aggregation and deposition of amyloidogenic misfolded transthyretin (TTR) in the myocardium. The gradual accumulation of insoluble TTR amyloid fibrils can result in restrictive cardiomyopathy and heart failure. Tafamidis (Vyndaqel®; Vyndamax®), a TTR stabilizer, has been approved for use in the treatment of adults with ATTR-CM in several countries. Tafamidis stabilizes both wild-type and mutant TTR, inhibiting the formation of TTR amyloid fibrils. In the pivotal phase III ATTR-ACT trial, tafamidis significantly reduced all-cause mortality and frequency of cardiovascular-related hospitalizations relative to placebo in patients with ATTR-CM. In addition, tafamidis recipients experienced significantly less deterioration in 6-minute walk test distance and quality of life than placebo recipients over the 30-month treatment period. Treatment benefits were largely consistent between patients with wild-type TTR and patients with a variant TTR genotype. Tafamidis was generally well tolerated in patients with ATTR-CM and, with a safety profile similar to that of placebo, tafamidis is suitable for long-term use. Given that treatment for this condition has in the past been largely limited to symptom management, tafamidis constitutes a valuable disease-modifying therapy for patients with ATTR-CM.
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