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トランスシレチン（ATTR）アミロイドーシスは、誤って折り畳まれたトランスシレチン（TTR）タンパク質に由来するアミロイドフィブリルの臓器沈着によって引き起こされる多系統疾患です。この記事の目的は、現在の治療レジメンの概要を提供し、各エージェントの重要な考慮事項を要約することです。2020年10月までに公開された記事のPubMedデータベースで文献検索が行われました。検索基準には、市場で利用可能な治療法と、ATTRアミロイドーシス治療に使用される治療療法が含まれていました。このレビューには、前向き臨床試験と遡及的研究の両方が含まれています。このレビュー記事で説明されている利用可能な治療法は、タファミディス、ディフルニサル、パティシラン、イノテルセンです。Tafamidisは、野生型属性（attrwt）および遺伝性属性（attrv）心筋症の治療でFDAが承認されており、パティシランとイノテルセンは、attrv多細菌性のFDA承認済みです。Diflunisalには、アミロイドーシスのFDA標識兆候はありませんが、attrvの多発性心筋症および誘導体の心筋症で研究されています。調査療法には、TTRスタビライザー、AG10が含まれます。2つのアンチフィブリル剤、PRX004およびドキシサイクリン/タウルソデオキシコール酸。2つの遺伝子サイレンサー、ヴォトリシランとアクセア-TTR-LRX。臨床試験が進行中です。attrアミロイドーシス治療の選択は、サブタイプと心臓または神経学的症状の存在に基づいています。このレビューでは、副作用、監視、管理などの追加の考慮事項が概説されています。
トランスシレチン（ATTR）アミロイドーシスは、誤って折り畳まれたトランスシレチン（TTR）タンパク質に由来するアミロイドフィブリルの臓器沈着によって引き起こされる多系統疾患です。この記事の目的は、現在の治療レジメンの概要を提供し、各エージェントの重要な考慮事項を要約することです。2020年10月までに公開された記事のPubMedデータベースで文献検索が行われました。検索基準には、市場で利用可能な治療法と、ATTRアミロイドーシス治療に使用される治療療法が含まれていました。このレビューには、前向き臨床試験と遡及的研究の両方が含まれています。このレビュー記事で説明されている利用可能な治療法は、タファミディス、ディフルニサル、パティシラン、イノテルセンです。Tafamidisは、野生型属性（attrwt）および遺伝性属性（attrv）心筋症の治療でFDAが承認されており、パティシランとイノテルセンは、attrv多細菌性のFDA承認済みです。Diflunisalには、アミロイドーシスのFDA標識兆候はありませんが、attrvの多発性心筋症および誘導体の心筋症で研究されています。調査療法には、TTRスタビライザー、AG10が含まれます。2つのアンチフィブリル剤、PRX004およびドキシサイクリン/タウルソデオキシコール酸。2つの遺伝子サイレンサー、ヴォトリシランとアクセア-TTR-LRX。臨床試験が進行中です。attrアミロイドーシス治療の選択は、サブタイプと心臓または神経学的症状の存在に基づいています。このレビューでは、副作用、監視、管理などの追加の考慮事項が概説されています。
Transthyretin (ATTR) amyloidosis is a multisystem disease caused by organ deposition of amyloid fibrils derived from the misfolded transthyretin (TTR) protein. The purpose of this article is to provide an overview of current treatment regimens and summarize important considerations for each agent. A literature search was performed with the PubMed database for articles published through October 2020. Search criteria included therapies available on the market and investigational therapies used for ATTR amyloidosis treatment. Both prospective clinical trials and retrospective studies have been included in this review. Available therapies discussed in this review article are tafamidis, diflunisal, patisiran, and inotersen. Tafamidis is FDA approved for treatment of wild-type ATTR (ATTRwt) and hereditary ATTR (ATTRv) cardiomyopathy, and patisiran and inotersen are FDA approved for ATTRv polyneuropathy. Diflunisal does not have an FDA-labeled indication for amyloidosis but has been studied in ATTRv polyneuropathy and ATTRwt cardiomyopathy. Investigational therapies include a TTR stabilizer, AG10; 2 antifibril agents, PRX004 and doxycycline/tauroursodeoxycholic acid; and 2 gene silencers, vutrisiran and AKCEA-TTR-LRx; and clinical trials are ongoing. ATTR amyloidosis treatment selection is based on subtype and presence of cardiac or neurological manifestations. Additional considerations such as side effects, monitoring, and administration are outlined in this review.
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