難治性てんかんの子供におけるホエイベースの中鎖トリグリセリド強化ケトン式の有効性と忍容性：遡及的研究

目的：ケトジェニック代謝療法（KMT）は、発作の減少において有効性を実証しています。ただし、患者のコンプライアンスと悪影響はその使用を制限しています。すぐに摂取できる（RTF）ケトジェニックフォーミュラは、コンプライアンスを改善し、副作用を緩和するコンポーネントが含まれます。この研究は、ホエイベースの中鎖トリグリセリド強化（WBME）ケトジェニック式のRTFの有効性と忍容性を評価する最初の研究です。 方法：2015年1月1日から2018年2月28日までにKMTを受けた患者からの回顧的データを分析しました。WBMEフォーミュラから総カロリーの75％以上を受け、3か月間監視された患者が含まれていました。アウトカム測定は、消化管の問題、アシドーシス、血清血糖およびベータヒドロキシブチレートレベル、意図しない体重の変化、食事反応（発作の50％以上の減少）、発作の自由、および式または治療の中止の変化でした。結果データが不完全な患者または式から総カロリーの75％未満を受けた患者は除外されました。 結果：26人の患者（13人の男性、平均[SD]年齢、6.1 [5.8]年）が包含基準を満たしました。13人の患者が確立された患者は、WBMEフォーミュラに変更する前に標準的なケトジェニックフォーミュラを受けた患者でした。13は、WBMEフォーミュラを使用して治療が開始されたKMTに新しい患者でした。この式はよく許容されていました。どちらのグループでも、治療を中止したり、式の変更を必要としたりする患者はいません。確立された患者と新規患者の食事奏者の合計率（95％CI）は96％（80-100％）でした。治療後3ヶ月の両方のグループの発作端面（95％CI）は20％（7-41％）でした。最も一般的な副作用は便秘でした（69％[95％CI、48-86％]）。 結論：WBMEケトジェニックフォーミュラは、難治性てんかんの小児患者によって効果的であり、忍容性が高いようです。

PURPOSE: Ketogenic metabolic therapy (KMT) has demonstrated effectiveness in seizure reduction. However, patient compliance and adverse effects limit its use. Ready-to-feed (RTF) ketogenic formulas improve compliance and include components that mitigate adverse effects. This study is the first to evaluate the efficacy and tolerability of an RTF, whey-based, medium-chain triglyceride-enhanced (WBME) ketogenic formula. METHODS: Retrospective data from patients who received KMT between January 1, 2015, and February 28, 2018, were analyzed. Patients who received ≥75% of their total calories from the WBME formula and who were monitored for 3 months were included. Outcome measures were gastrointestinal issues, acidosis, serum blood glucose and beta-hydroxybutyrate levels, unintentional weight changes, diet response (≥50% reduction in seizures), seizure freedom, and change in formula or discontinuation of therapy. Patients with incomplete outcome data or who received <75% of total calories from the formula were excluded. RESULTS: Twenty-six patients (13 males; mean [SD] age, 6.1 [5.8] years) met the inclusion criteria. Thirteen patients were established patients who received a standard ketogenic formula before changing to the WBME formula; 13 were patients new to KMT whose therapy was initiated using the WBME formula. This formula was well tolerated; no patient in either group discontinued therapy or required a change in formula. The combined diet response rate (95% CI) for established and new patients was 96% (80-100%). Seizure-freedom (95% CI) for both groups at 3 months posttreatment was 20% (7-41%). The most prevalent adverse effect was constipation (69% [95% CI, 48-86%]). CONCLUSION: The WBME ketogenic formula appears to be effective and well tolerated by pediatric patients with refractory epilepsy.