希少疾患に関する参加者が資金提供した臨床試験

特定の希少疾患の薬の開発は、資金不足によって短く削減できます。特定のケースでは、患者自身またはその親relativeは、治療薬で治療される臨床試験に時折資金を提供します。自己資金による臨床研究には3つのモデルがあります。そのうちの2つ、「Pay To The Try Try」と「Pay To Pationte」はすでに実践されています。3番目の「金権的な」提案は、最近提案されています。これは依然として理論モデルです。この作業では、2つの臨床研究モデルの科学的、社会的、倫理的利益とリスク、「参加への支払いと「金権」提案がレビューされています。患者が資金提供した臨床試験は、クラウドファンディングを通じて頻繁に行われます。この資金調達のモダリティの最も物議を醸す側面についても、この記事ではいくつかの観点から説明されています。最後に、スペインでの自己資金による臨床試験の開始が「金権」提案による自己資金による臨床試験の開始を可能にする将来のシナリオが提案されています。

The development of medicines for certain rare diseases can be cut short by lack of funding. In certain cases the patients themselves, or their relatives, occasionally fund the clinical trial in which they will be treated with the investigational medicine. There are three models of self-funded clinical research: two of them, 'pay to try' and 'pay to participate', have already been put into practice. The third, the 'plutocratic' proposal, which has been recently put forward is still a theoretical model. In this work the scientific, social and ethical benefits and risks of the two clinical research models, 'pay to participate and the 'plutocratic' proposal, are reviewed. Patient-funded clinical trials are frequently performed through crowdfunding. The most controversial aspects of this funding modality are also addressed in this article from several perspectives. Finally, a future scenario that would allow the launching of self-funded clinical trials in Spain by the 'plutocratic' proposal is proposed.