Enestpath臨床試験および治療のない寛解中の慢性骨髄性白血病患者の視点と感情的経験：イタリアの補一体の理論的根拠とプロトコル

慢性骨髄性白血病（CML）の多くの患者で、チロシンキナーゼ阻害剤（TKI）による治療後の深部分子応答の達成により、治療のない寛解（TFR）が可能になります。成功したTFRは、進行中のTKI療法の停止後の持続的な分子応答の達成として定義されます。フェーズ3 EnestPath研究は、第2世代のTKIであるニロチニブ300 mgと1日2回の統合治療の必要な最適期間を決定するために設計され、12か月間TFRに入った後に再発することなくTFRを成功させたままにしました。このイタリアの「患者の声のCML」の補理解の目的は、ニロチニブによる治療を停止してTFRに入る経験を通じて、患者の精神感情的特性と生活の質を評価することでした。現在の貢献の目的は、研究の理論的根拠を説明し、研究方法論を広く提示するために、科学コミュニティに進行中の研究の研究プロトコルを早期に提示することです。18歳以上の患者は、慢性期におけるフィラデルフィア染色体陽性BCR-ABCR1+ CMLの診断が確認され、登録から最低24か月間最前線のイマチニブで治療されたことが適格でした。サブサディに参加することに同意する患者は、生活の質のアンケートと、詳細な定性的インタビューを実施します。サッジーには、ニロチニブ療法の停止中および停止後に患者の感情的経験を介して評価される心理的結果を評価するために、定性的および定量的設計の両方の側面が含まれます。ランダム化は、統合と比較した場合、より高い心理的アラートまたは苦痛の時点であると仮定され、さらに、ニロチニブ治療による健康関連の生活の質（HRQOL）の改善は、時点全体で（統合からランダム化、およびTFRまで）予想されます。また、分離や特定の人格特性、心理的苦痛とHRQOL障害などの機能不全の対処戦略との間にも関連性が期待されています。TFRでは、統合の終了と比較して、より良いHRQOLの結果が予想されます。このサブサッディは、すべての潜在的な精神感情的変数の詳細な評価のために設計されており、パーソナライズされた患者ケアとカウンセリングの必要性を判断することを目的としており、治療の終了を検討している患者の心理的幸福を検討する臨床医を導きます。NCT番号：NCT01743989、EUDRACT番号：2012-005124-15。

Achievement of deep molecular response following treatment with a tyrosine kinase inhibitor (TKI) allows for treatment-free remission (TFR) in many patients with chronic myeloid leukemia (CML). Successful TFR is defined as the achievement of a sustained molecular response after cessation of ongoing TKI therapy. The phase 3 ENESTPath study was designed to determine the required optimal duration of consolidation treatment with the second-generation TKI, nilotinib 300 mg twice-daily, to remain in successful TFR without relapse after entering TFR for 12 months. The purpose of this Italian 'patient's voice CML' substudy was to evaluate patients' psycho-emotional characteristics and quality of life through their experiences of stopping treatment with nilotinib and entering TFR. The purpose of the present contribution is to early present the study protocol of an ongoing study to the scientific community, in order to describe the study rationale and to extensively present the study methodology. Patients aged ≥18 years with a confirmed diagnosis of Philadelphia chromosome positive BCR-ABL1+ CML in chronic phase and treated with front-line imatinib for a minimum of 24 months from the enrollment were eligible. Patients consenting to participate the substudy will have quality of life questionnaires and in-depth qualitative interviews conducted. The substudy will include both qualitative and quantitative design aspects to evaluate the psychological outcomes as assessed via patients' emotional experience during and after stopping nilotinib therapy. Randomization is hypothesized to be a timepoint of higher psychological alert or distress when compared to consolidation and additionally any improvement in health-related quality of life (HRQoL) due to nilotinib treatment is expected across the timepoints (from consolidation, to randomization, and TFR). An association is also expected between dysfunctional coping strategies, such as detachments and certain personality traits, and psychological distress and HRQoL impairments. Better HRQoL outcomes are expected in TFR compared to the end of consolidation. This substudy is designed for in-depth assessment of all potential psycho-emotional variables and aims to determine the need for personalized patient care and counselling, and also guide clinicians to consider the psychological well-being of patients who are considering treatment termination. NCT number: NCT01743989, EudraCT number: 2012-005124-15.