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BMC medical research methodology2021Sep20Vol.21issue(1)

BCAUSによる大規模なマルチアーム観察研究のバイアスの最小化:監督を使用して共変量のバランス

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文献タイプ:
  • Journal Article
  • Observational Study
概要
Abstract

背景:観察研究は、RCTで実行不可能な参加者の規模と多様性と結果を提供するため、ランダム化対照試験(RCT)に加えて補足的な証拠を提供するためにますます使用されています。さらに、それらは、調査された介入が将来適用される設定をより密接に反映しています。確立された傾向スコアベースの方法は、観察データを操作して因果効果を推定することの課題を克服するために存在します。また、これらの方法は、バイアスが削除され、推定値を信頼できる程度を評価するための品質保証診断を提供します。大規模な医療データセットでは、同じ基礎となる健康状態がさまざまな異なる薬物または薬物の組み合わせで治療されていることがわかります。従来の方法では、手動の反復ワークフローが必要であり、多くの介入群を使用した研究のスケーリングを不十分にします。このような状況では、従来の傾向スコアベースのワークフローと互換性のある自動化された因果推論方法が非常に望ましいです。 方法:私たちは、割り当てられた治療の誤った予測と逆確率の加重コバリエート間の不均衡の程度の両方を罰する損失で訓練された深い神経ネットワークベースの傾向モデルを特徴とする自動化された因果推論方法BCAUを導入します。ネットワークは、2つの損失コンポーネントからの相対的な寄与が固定されるように、各トレーニングバッチの損失項を動的に調整することにより、エンドツーエンドでトレーニングされます。訓練されたBCAUSモデルは、従来の傾向スコアベースの方法と組み合わせて使用​​して、因果治療効果を推定できます。 結果:単一の介入群で半合成乳児健康と開発プログラムのデータセットでBCAUSをテストし、100,000人以上の個人が100を超える介入群に広がる糖尿病介入の実際の観察研究をテストしました。最近提案された他の自動化された因果推論方法と比較すると、BCAUSは合成治療効果を推定するための競争精度を持ち、実際のデータセットで非常に一致する推定値を提供しましたが、順序が高速でした。 結論:BCAUSは、治療効果を推定し、それらの推定値の品質を診断するために信頼できるプロトコルと直接互換性がありますが、確立されたアプローチは、手動の反復を必要とせずに任意の数の同時介入群に対して自動的にスケーラブルにします。

背景:観察研究は、RCTで実行不可能な参加者の規模と多様性と結果を提供するため、ランダム化対照試験(RCT)に加えて補足的な証拠を提供するためにますます使用されています。さらに、それらは、調査された介入が将来適用される設定をより密接に反映しています。確立された傾向スコアベースの方法は、観察データを操作して因果効果を推定することの課題を克服するために存在します。また、これらの方法は、バイアスが削除され、推定値を信頼できる程度を評価するための品質保証診断を提供します。大規模な医療データセットでは、同じ基礎となる健康状態がさまざまな異なる薬物または薬物の組み合わせで治療されていることがわかります。従来の方法では、手動の反復ワークフローが必要であり、多くの介入群を使用した研究のスケーリングを不十分にします。このような状況では、従来の傾向スコアベースのワークフローと互換性のある自動化された因果推論方法が非常に望ましいです。 方法:私たちは、割り当てられた治療の誤った予測と逆確率の加重コバリエート間の不均衡の程度の両方を罰する損失で訓練された深い神経ネットワークベースの傾向モデルを特徴とする自動化された因果推論方法BCAUを導入します。ネットワークは、2つの損失コンポーネントからの相対的な寄与が固定されるように、各トレーニングバッチの損失項を動的に調整することにより、エンドツーエンドでトレーニングされます。訓練されたBCAUSモデルは、従来の傾向スコアベースの方法と組み合わせて使用​​して、因果治療効果を推定できます。 結果:単一の介入群で半合成乳児健康と開発プログラムのデータセットでBCAUSをテストし、100,000人以上の個人が100を超える介入群に広がる糖尿病介入の実際の観察研究をテストしました。最近提案された他の自動化された因果推論方法と比較すると、BCAUSは合成治療効果を推定するための競争精度を持ち、実際のデータセットで非常に一致する推定値を提供しましたが、順序が高速でした。 結論:BCAUSは、治療効果を推定し、それらの推定値の品質を診断するために信頼できるプロトコルと直接互換性がありますが、確立されたアプローチは、手動の反復を必要とせずに任意の数の同時介入群に対して自動的にスケーラブルにします。

BACKGROUND: Observational studies are increasingly being used to provide supplementary evidence in addition to Randomized Control Trials (RCTs) because they provide a scale and diversity of participants and outcomes that would be infeasible in an RCT. Additionally, they more closely reflect the settings in which the studied interventions will be applied in the future. Well-established propensity-score-based methods exist to overcome the challenges of working with observational data to estimate causal effects. These methods also provide quality assurance diagnostics to evaluate the degree to which bias has been removed and the estimates can be trusted. In large medical datasets it is common to find the same underlying health condition being treated with a variety of distinct drugs or drug combinations. Conventional methods require a manual iterative workflow, making them scale poorly to studies with many intervention arms. In such situations, automated causal inference methods that are compatible with traditional propensity-score-based workflows are highly desirable. METHODS: We introduce an automated causal inference method BCAUS, that features a deep-neural-network-based propensity model that is trained with a loss which penalizes both the incorrect prediction of the assigned treatment as well as the degree of imbalance between the inverse probability weighted covariates. The network is trained end-to-end by dynamically adjusting the loss term for each training batch such that the relative contributions from the two loss components are held fixed. Trained BCAUS models can be used in conjunction with traditional propensity-score-based methods to estimate causal treatment effects. RESULTS: We tested BCAUS on the semi-synthetic Infant Health & Development Program dataset with a single intervention arm, and a real-world observational study of diabetes interventions with over 100,000 individuals spread across more than a hundred intervention arms. When compared against other recently proposed automated causal inference methods, BCAUS had competitive accuracy for estimating synthetic treatment effects and provided highly concordant estimates on the real-world dataset but was an order-of-magnitude faster. CONCLUSIONS: BCAUS is directly compatible with trusted protocols to estimate treatment effects and diagnose the quality of those estimates, while making the established approaches automatically scalable to an arbitrary number of simultaneous intervention arms without any need for manual iteration.

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