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コンテキスト：Aggrecan（ACAN）欠乏症の患者は、多くの場合、高度な骨格の成熟と早期成長中止を伴う、支配的に継承された短い身長を抱えています。成長促進介入の影響に関する情報が不足しています。 目的：この研究の目的は、ACAN欠乏症の子供の線形成長に対する組換えヒト成長ホルモン（RHGH）療法の有効性と安全性を評価することでした。 方法：シンシナティ小児病院の医療センターでのオープンラベル、シングルアーム、前向き研究。10人の治療を受けていない患者が募集されました。包含基準は、ACAN、年齢2歳以上、思春期前、骨年齢（BA）≥年齢（CA）、および正常なインスリン様成長因子I濃度で確認されたヘテロ接合変異でした。治療は1年間でRHGH（50 µg/kg/日）で行われました。測定された主な結果は、高さ速度（HV）と（Δ）高さSDスコア（HTSDS）の変化でした。 結果：10人の患者（6人の女性）が5.6歳のCAの中央値（範囲2.4〜9.7）で登録されました。ベースライン中央値HTSDSは-2.5（範囲-4.3〜 -1.1）でした。ベースラインBAの中央値は6.9年（範囲2.5-10.0）で、BA/CAの中央値は1.2（範囲0.9-1.5）でした。前処理の中央値HVは5.2 cm/年（範囲3.8-7.1）であり、1年間の治療の後、8.3 cm/年（範囲7.3-11.2）に増加しました（p = .004）。1年後のΔHTSDSの中央値は+0.62（範囲+0.35〜 +1.39）でした（p = .002）。骨格の成熟は不適切に前進しませんでした（ΔBA/Ca -0.1、p = .09の中央値）。RHGHに関連する有害事象は観察されませんでした。 結論：RHGHによる治療により、ACAN欠乏による身長が短い患者のコホートの線形成長が改善されました。
コンテキスト：Aggrecan（ACAN）欠乏症の患者は、多くの場合、高度な骨格の成熟と早期成長中止を伴う、支配的に継承された短い身長を抱えています。成長促進介入の影響に関する情報が不足しています。 目的：この研究の目的は、ACAN欠乏症の子供の線形成長に対する組換えヒト成長ホルモン（RHGH）療法の有効性と安全性を評価することでした。 方法：シンシナティ小児病院の医療センターでのオープンラベル、シングルアーム、前向き研究。10人の治療を受けていない患者が募集されました。包含基準は、ACAN、年齢2歳以上、思春期前、骨年齢（BA）≥年齢（CA）、および正常なインスリン様成長因子I濃度で確認されたヘテロ接合変異でした。治療は1年間でRHGH（50 µg/kg/日）で行われました。測定された主な結果は、高さ速度（HV）と（Δ）高さSDスコア（HTSDS）の変化でした。 結果：10人の患者（6人の女性）が5.6歳のCAの中央値（範囲2.4〜9.7）で登録されました。ベースライン中央値HTSDSは-2.5（範囲-4.3〜 -1.1）でした。ベースラインBAの中央値は6.9年（範囲2.5-10.0）で、BA/CAの中央値は1.2（範囲0.9-1.5）でした。前処理の中央値HVは5.2 cm/年（範囲3.8-7.1）であり、1年間の治療の後、8.3 cm/年（範囲7.3-11.2）に増加しました（p = .004）。1年後のΔHTSDSの中央値は+0.62（範囲+0.35〜 +1.39）でした（p = .002）。骨格の成熟は不適切に前進しませんでした（ΔBA/Ca -0.1、p = .09の中央値）。RHGHに関連する有害事象は観察されませんでした。 結論：RHGHによる治療により、ACAN欠乏による身長が短い患者のコホートの線形成長が改善されました。
CONTEXT: Patients with aggrecan (ACAN) deficiency present with dominantly inherited short stature, often with advanced skeletal maturation and premature growth cessation. There is a paucity of information on the effects of growth-promoting interventions. OBJECTIVE: The aim of this study was to evaluate the efficacy and safety of recombinant human growth hormone (rhGH) therapy on linear growth in children with ACAN deficiency. METHODS: Open-label, single-arm, prospective study at Cincinnati Children's Hospital Medical Center. Ten treatment-naïve patients were recruited. Inclusion criteria were a confirmed heterozygous mutation in ACAN, age ≥2 years, prepubertal, bone age (BA) ≥chronological age (CA), and normal insulin-like growth factor I concentration. Treatment was with rhGH (50 µg/kg/day) over 1 year. Main outcomes measured were height velocity (HV) and change in (Δ) height SD score (HtSDS). RESULTS: Ten patients (6 females) were enrolled with median CA of 5.6 years (range 2.4-9.7). Baseline median HtSDS was -2.5 (range -4.3 to -1.1). Median baseline BA was 6.9 years (range 2.5-10.0), with median BA/CA of 1.2 (range 0.9-1.5). Median pretreatment HV was 5.2 cm/year (range 3.8-7.1), increased to 8.3 cm/year (range 7.3-11.2) after 1 year of therapy (P = .004). Median ΔHtSDS after 1 year was +0.62 (range +0.35 to +1.39) (P = .002). Skeletal maturation did not advance inappropriately (median ΔBA/CA -0.1, P = .09). No adverse events related to rhGH were observed. CONCLUSION: Treatment with rhGH improved linear growth in a cohort of patients with short stature due to ACAN deficiency.
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