小児臨床試験へのリスク予防アプローチ：欧州連合臨床試験規則に基づく法的要件、課題、および今後の道

背景：現在、子供に使用される薬の安全性と有効性データが必要であることは広く受け入れられています。欧州連合では、法律は、新しい薬の開発を支援するために適切な小児研究を実施するために製薬会社を義務付け、奨励する必要な枠組みを提供しました。子どもに使用される医薬品を子供に適切に研究すべきであるこの研究文化の変化は、小児データの認定医薬品の非適応医薬品の使用に関する医学的知識を促進する際に、研究者が開始した臨床試験の重要性を認識していることにもつながりました。多くの場合、制限されています。しかし、欧州連合諸国の医薬品規制当局は、業界が後援する試験と研究者が開始した両方の試験の規制に対する均一なアプローチを主に採用しており、そうすることで、認定医薬品を調査する小児臨床試験の実施に不均衡な負担を加えています。 ケーススタディ：Conect4Children Consortiumによって資金提供された2つのヨーロッパの多国籍小児臨床試験は、過去の課題に関する比較洞察を提供し、欧州臨床試験規則（No. 536/2014）によって提供された新しいフレームワークが実践におけるこれらのバリアにどのように対処するかを説明するために提示されています。。 結論：欧州の臨床試験規制は、リスク予測的なアプローチに強い推進力を与え、研究者が開始した小児臨床試験のより効率的な提供の道を提供します。

BACKGROUND: It is now widely accepted that there is a need for safety and efficacy data on medicines used in children. In the European Union, legislation has provided the necessary framework obligating and incentivizing pharmaceutical companies to carry out appropriate paediatric research to support the development of new medicines. This change in research culture, that medicines used in children should be appropriately researched in children, has also led to the recognition of the importance of investigator-initiated clinical trials in furthering medical knowledge on the off-label use of authorized medicines for which paediatric data are often limited. However, medicines regulatory authorities of European Union countries have largely adopted a uniform approach to the regulation of both industry-sponsored and investigator-initiated trials and, in doing so, have added disproportionate burden to the conduct of paediatric clinical trials investigating authorized medicines. CASE STUDIES: Two European multinational paediatric clinical trials funded by the conect4children consortium are presented to provide a comparative insight into past challenges and to illustrate how the new framework provided by the European Clinical Trials Regulation (No. 536/2014) addresses these barriers in practice. CONCLUSION: The European Clinical Trials Regulation gives a strong impetus to a risk-proportionate approach and offers a path for more efficient delivery of investigator-initiated paediatric clinical trials.