Zuma-5（Axi-Cel）vs Scholar-5再発/耐衝撃性濾胞性リンパ腫の外部コントロールの比較有効性

極めてZuma-5試験では、axicabtagene ciloleucel（Axi-cel、自家抗CD19キメン抗原受容体T細胞療法）は、再発/耐火性（R/R）濾胞性リンパ腫（FL）患者の耐久性の高い反応率を示しました。ここでは、Zuma-5の結果は、ランダム化比較試験条件をシミュレートする重要なZuma-5試験適格基準を適用した国際学者-5コホートと比較されます。Scholar-5データは、2014年7月以降に3分の1以上の治療ラインを開始したR/R FL患者の5か国の機関から、および1つの歴史的臨床試験から抽出されました。標準化された死亡率（SMR）の重み付け。イベントまでの結果は、加重カプランマイヤー分析を使用して評価されました。全体の応答率（ORR）および完全な応答（CR）レートは、加重オッズ比を使用して比較されました。143人の学者-5患者は、Zuma-5の86人の患者と86人の患者の後、85人の患者の効果的なサンプルに減少しました。追跡期間の中央値は、学者5およびZuma-5の25.4および23.3ヶ月でした。学者-5の全生存期間（OS）の中央値（OS）および無増悪生存（PFS）は59.8ヶ月と12.7ヶ月であり、Zuma-5では達しませんでした。OSおよびPFSのハザード比は0.42（95％信頼区間[CI]、0.21-0.83）および0.30（95％CI、0.18-0.49）でした。ORRおよびCR率は、学者-5で49.9％および29.9％、Zuma-5で94.2％、79.1％、オッズ比は16.2（95％CI、5.6-46.9）および8.9（95％CI、4.3-18.3）。利用可能な治療法と比較して、Axi-Celは意味のある臨床エンドポイントの改善を示し、Axi-CelがR/R FL患者の重要な満たされていないニーズに対処することを示唆しています。この試験は、www.clinicaltrials.govに＃nct03105336として登録されました。

In the pivotal ZUMA-5 trial, axicabtagene ciloleucel (axi-cel; an autologous anti-CD19 chimeric antigen receptor T-cell therapy) demonstrated high rates of durable response in relapsed/refractory (r/r) follicular lymphoma (FL) patients. Here, outcomes from ZUMA-5 are compared with the international SCHOLAR-5 cohort, which applied key ZUMA-5 trial eligibility criteria simulating randomized controlled trial conditions. SCHOLAR-5 data were extracted from institutions in 5 countries, and from 1 historical clinical trial, for r/r FL patients who initiated a third or higher line of therapy after July 2014. Patient characteristics were balanced through propensity scoring on prespecified prognostic factors using standardized mortality ratio (SMR) weighting. Time-to-event outcomes were evaluated using weighted Kaplan-Meier analysis. Overall response rate (ORR) and complete response (CR) rate were compared using weighted odds ratios. The 143 ScHOLAR-5 patients reduced to an effective sample of 85 patients after SMR weighting vs 86 patients in ZUMA-5. Median follow-up time was 25.4 and 23.3 months for SCHOLAR-5 and ZUMA-5. Median overall survival (OS) and progression-free survival (PFS) in SCHOLAR-5 were 59.8 months and 12.7 months and not reached in ZUMA-5. Hazard ratios for OS and PFS were 0.42 (95% confidence interval [CI], 0.21-0.83) and 0.30 (95% CI, 0.18-0.49). The ORR and CR rate were 49.9% and 29.9% in SCHOLAR-5 and 94.2% and 79.1% in ZUMA-5, for odds ratios of 16.2 (95% CI, 5.6-46.9) and 8.9 (95% CI, 4.3-18.3). Compared with available therapies, axi-cel demonstrated an improvement in meaningful clinical endpoints, suggesting axi-cel addresses an important unmet need for r/r FL patients. This trial was registered at www.clinicaltrials.gov as #NCT03105336.