腎anhydramnios胎児療法（RAFT）試験の設計とプロトコル

目的：妊娠22週前の26週間前の26週間前の先天性腎腎の無尿症に続発するanhydramniosは、妊娠初期の妊娠腎anhydramniosと呼ばれます。Early-pregnancy renal anhydramnios occurs in at least 1 in 2000 pregnancies and is considered universally fatal when left untreated because of severe pulmonary hypoplasia precluding ex utero survival The Renal Anhydramnios Fetal Therapy (RAFT) trial is a nonrandomized, nonblinded, multicenter clinical trial designed to早期妊娠腎anhydramniosによって複雑になった妊娠患者のamnioinfusionsの有効性、安全性、および実現可能性を評価します。この研究の主な目的は、14日以上の透析カテーテルの使用として定義される透析の成功に耐える新生児の割合を決定することです。 方法：9つの北米胎児療法ネットワーク（NAFTNET）センターのコンソーシアムが形成され、RAFTプロトコルはNAFTNET科学委員会と協力して改良されました。試験への登録は2020年4月に開始されました。参加者は、amnioinfusionsを受け取るか、非介入観察妊娠管理グループに参加することを選択することができます。適格な妊婦は、隔離された早期妊娠腎anhydramniosの胎児診断を受けている18歳以上でなければなりません。 調査結果：上記の主要な研究目標に加えて、二次目標には、（1）母体の安全性と連続的な羊水輸入介入の実現可能性を評価するための（2）未治療の早期妊娠腎アニドラムニオの自然史の探索的研究を実施することが含まれます（3）連続経皮的羊水浸透の有効性を予測するために、羊水の出生前イメージングと肺の特異的因子との相関を調べるため、および（4）ラフトの影響に登録されている生存する新生児および家族の短期的および長期的な結果と命の質を決定する：RAFT試験は、アニオ摂取の有効性、安全性、および農業浸潤の有効性、安全性、および実現可能性を調査した最初の臨床試験であり、anhydramniosに関連する生存制限肺形成症を治療します。介入は、罹患した新生児でほぼ普遍的に致命的であることが知られている状態を治療する機会を提供しますが、出生時の末期腎疾患に関連する潜在的な負担を認めなければなりません。 臨床トライアル：GOV識別子：NCT03101891。

PURPOSE: Anhydramnios secondary to anuria before 22 weeks of gestational age and congenital bilateral renal agenesis before 26 weeks of gestational age are collectively referred to as early-pregnancy renal anhydramnios. Early-pregnancy renal anhydramnios occurs in at least 1 in 2000 pregnancies and is considered universally fatal when left untreated because of severe pulmonary hypoplasia precluding ex utero survival The Renal Anhydramnios Fetal Therapy (RAFT) trial is a nonrandomized, nonblinded, multicenter clinical trial designed to assess the efficacy, safety, and feasibility of amnioinfusions for patients with pregnancies complicated by early-pregnancy renal anhydramnios. The primary objective of this study is to determine the proportion of neonates surviving to successful dialysis, defined as use of a dialysis catheter for ≥14 days. METHODS: A consortium of 9 North American Fetal Therapy Network (NAFTNet) centers was formed, and the RAFT protocol was refined in collaboration with the NAFTNet Scientific Committee. Enrollment in the trial began in April 2020. Participants may elect to receive amnioinfusions or to join the nonintervention observational expectant management group. Eligible pregnant women must be at least 18 years of age with a fetal diagnosis of isolated early-pregnancy renal anhydramnios. FINDINGS: In addition to the primary study objective stated above, secondary objectives include (1) to assess maternal safety and feasibility of the serial amnioinfusion intervention (2) to perform an exploratory study of the natural history of untreated early pregnancy renal anhydramnios (3) to examine correlations between prenatal imaging and lung specific factors in amniotic fluid as predictive of the efficacy of serial percutaneous amnioinfusions and (4) to determine short- and long-term outcomes and quality of life in surviving neonates and families enrolled in RAFT IMPLICATIONS: The RAFT trial is the first clinical trial to investigate the efficacy, safety, and feasibility of amnioinfusions to treat the survival-limiting pulmonary hypoplasia associated with anhydramnios. Although the intervention offers an opportunity to treat a condition known to be almost universally fatal in affected neonates, the potential burdens associated with end-stage kidney disease from birth must be acknowledged. CLINICALTRIALS: gov identifier: NCT03101891.