再発または難治性濾胞性リンパ腫の患者におけるティサゲンレクレセルと通常のケアの有効性比較

Elaraの試験は、Tisagenlecleucel（TISA-CEL）が、再発または耐衝撃性濾胞性リンパ腫（R/R FL）に対する効果的な抗CD19キメラ抗原受容体T細胞療法であることを示しています。Elaraは単一腕の試験であるため、この研究では、Elara試験のTISA-CELの結果を、実際のコホートからの通常の注意と比較しています。Elaraは、2021年3月29日現在、98人の患者を登録しました（追跡期間中央値：入学から15か月）。通常のケアデータは、R/R FLの患者の世界的な遡及的研究であるRecord-FLから取得され、Elaraと同様の適格基準を満たしました。2020年12月31日のデータカットオフ日では、2回以上の治療系統を持つ187人の患者がRecord-FL（中央値フォローアップ：サードラインから57か月）研究に含まれていました。Elara試験の97人の患者と、ベースライン因子に関するデータが欠落していない記録FL研究の143人の患者について、間接治療の比較が実施されました。結果が評価された治療線は、傾向スコアモデリングを使用してコホート間で選択または一致しました。オッズによる重み付けによるベースライン因子の調整後、完全な回答率（CRR; 95％信頼区間）は、TISA-CEL対通常のケアで37.3％（26.4％-48.3％）で69.1％（59.8％-78.3％）でした。全体的な回答率は85.6％（78.7％-92.5％）対63.6％（52.5％-74.7％）でした。12か月で進行/イベントのないカプラン - マイヤーは、TISA-CELで70.5％（61.4％-79.7％）であり、通常のケアでは51.9％（40.6％-63.3％）で、ハザード比（HR）= = =0.60（0.34-0.86）;12か月の全生存率は96.6％（92.9％-100％）対71.7％（61.2％-82.2％）で、HR = 0.2（0.02-0.38）でした。結論として、TISA-CELは、1.9倍高い完全な回答率と、通常のケアに対して12か月の進行またはイベントのない1.4倍高い進行率、および80％の死亡リスクの減少と関連していました。この調査結果は、2以上の治療系統後のR/R FLの患者におけるTISA-CELの利益に関する追加の証拠を提供します。この試験は、www.clinicaltrials.govにNCT03568461として登録されました。

The ELARA trial indicates tisagenlecleucel (tisa-cel) is an effective anti-CD19 chimeric antigen receptor T-cell therapy for relapsed or refractory follicular lymphoma (r/r FL). As ELARA is a single-arm trial, this study compares tisa-cel outcomes from the ELARA trial with usual care from a real-world cohort. ELARA enrolled 98 patients as of 29 March 2021 (median follow-up: 15 months from enrollment). Usual care data were obtained from ReCORD-FL, a global retrospective study of patients with r/r FL, who met similar eligibility criteria to ELARA. With a data cutoff date of 31 December 2020, 187 patients with ≥2 preceding treatment lines were included in the ReCORD-FL (median follow-up: 57 months from third-line) study. An indirect treatment comparison was performed for 97 patients from the ELARA trial and 143 patients from the ReCORD-FL study with no missing data on baseline factors. The line of therapy for which outcomes were assessed was selected or matched between cohorts using propensity score modeling. After baseline factor adjustment via weighting by odds, complete response rate (CRR; 95% confidence interval) was 69.1% (59.8%-78.3%) for tisa-cel vs. 37.3% (26.4%-48.3%) for usual care; overall response rate was 85.6% (78.7%-92.5%) vs. 63.6% (52.5%-74.7%). Kaplan-Meier probability of being progression/event-free at 12 months was 70.5% (61.4%-79.7%) for tisa-cel vs. 51.9% (40.6%-63.3%) for usual care, with hazard ratio (HR)=0.60 (0.34-0.86); 12-month overall survival was 96.6% (92.9%-100%) vs. 71.7% (61.2%-82.2%), with HR=0.2 (0.02-0.38). In conclusion, tisa-cel was associated with a 1.9-fold higher complete response rate and a 1.4-fold higher rate of being progression or event free at 12 months vs usual care, as well as a death risk reduction of 80%. The findings provide additional evidence on the benefit of tisa-cel in patients with r/r FL after ≥2 treatment lines. This trial was registered at www.clinicaltrials.gov as NCT03568461.