日本の小児短い腸症候群の現実世界の病因と治療

背景：短腸症候群（SBS）は、腸不全を引き起こす可能性のあるまれな疾患です（IF）。短い腸症候群の腸の故障は、発育阻害の成長と発達と高い死亡率につながります。治療の主な目標は、腸の適応と栄養吸収を強化することです。非経口栄養（PN）は、経腸の自律性が回復するまでこのプロセスをサポートするために使用されます。一部の患者は、PNへの部分的または完全な依存性を経験し、生命を脅かすカテーテル関連の血流感染症および腸不全関連肝疾患のリスクの増加に直面しています。この研究の目的は、日本のSBS-IFを持つPN依存性の子供の患者の特性と治療ダイナミクスに関する実世界の洞察を提供することを目的としています。 方法：このレトロスペクティブな観察研究では、2008年4月から2020年1月までに6か月以上PNを受けた小児患者を特定するために、大規模な病院ベースの医療保険データベースから匿名の情報を使用しました。主要エンドポイントはPNから離乳でした。二次エンドポイントには、PNの持続時間と合併症が含まれます。 結果：48人の子供（平均年齢、2.9歳）が含める資格がありました。SBS-IFの最も一般的な原因は、機械的腸閉塞、機能的腸障害、およびHirschsprung病でした。研究中に22人の患者（45.8％）がPNから離乳しました。最初の離乳までの平均時間は464.2日で、5人の患者（22.7％）がPNを再起動しました。PNの平均合計期間は、離乳患者では692.6日、未来の患者では1,170.9日でした。最も頻繁な合併症は、敗血症、カテーテル感染症（両方とも79.2％）、および肝機能障害（64.6％）でした。 結論：PNを離乳し、生命を脅かす合併症の割合が高い場合、SBS-IFの場合、小児患者は困難に直面していました。

BACKGROUND: Short bowel syndrome (SBS) is a rare disease that can result in intestinal failure (IF). Short bowel syndrome intestinal failure leads to stunted growth and development and high mortality rates. The primary goal of treatment is to enhance intestinal adaptation and nutrient absorption. Parenteral nutrition (PN) is used to support this process until enteral autonomy can be restored. Some patients experience prolonged partial or complete dependency on PN and face an increased risk of life-threatening catheter-related bloodstream infections and intestinal failure-associated liver disease. This study aimed to provide real-world insights into the patient characteristics and treatment dynamics of PN-dependent children with SBS-IF in Japan. METHODS: This retrospective observational study used anonymized information from a large hospital-based medical insurance database to identify pediatric patients who received PN for ≥6 months between April 2008 and January 2020. The primary endpoint was weaning from PN. Secondary endpoints included duration and complications of PN. RESULTS: Forty-eight children (mean age, 2.9 years) were eligible for inclusion. The most common causes of SBS-IF were mechanical bowel obstruction, functional bowel disorders, and Hirschsprung's disease. Twenty-two patients (45.8%) were weaned from PN during the study. The mean time to first weaning was 464.2 days and five patients (22.7%) restarted PN. The mean total duration of PN was 692.6 days in weaned patients and 1,170.9 days in unweaned patients. The most frequent complications were sepsis, catheter infections (both 79.2%), and liver dysfunction (64.6%). CONCLUSIONS: Pediatric patients with SBS-IF faced difficulties when weaning off PN and rates of life-threatening complications were high.