テポチニブの発生の平易な言語の概要：Met Exon 14スキッピングと呼ばれる非小細胞肺癌のサブタイプの治療

この概要は何ですか？：このプレーン言語の要約は、テポチニブの承認、第I相Iファーストインフアーインサイズ研究、第II相視覚研究につながった2つの主要な臨床研究の概要を提供します。 テポチニブとは？：テポチニブは、口頭で（口で）採取された標的抗癌治療です。多くの国では、進行性または転移性の非小細胞肺癌（NSCLC）の人々が利用できます。ここでは、腫瘍には「Met Exon 14 Skipping」と呼ばれる遺伝的変異（変化）が含まれています。腫瘍細胞はこの突然変異に依存して成長して生き残るため、この突然変異の効果の標的ブロッキングは重要な治療アプローチです。Exon 14のスキップは、NSCLCの人の約3〜4％で発生します。これらの人々は通常、高齢者です。NSCLCのこのサブタイプは、結果の低下に関連しています。このMET突然変異を特異的に標的とする治療が発生する前に、このタイプの癌には化学療法などの一般的な治療法のみが利用可能でした。化学療法はすべての人の体内で急速に分裂する細胞をすべて攻撃し、静脈内に（静脈を通して）投与されるため、しばしば望ましくない副作用を引き起こす可能性があります。癌細胞は、欠陥のために急速に成長および分裂し、しばしば「チロシンキナーゼ」と呼ばれるタンパク質を含む。したがって、特定のチロシンキナーゼ阻害剤（TKI）は、これらのタンパク質を標的とすることにより、がんの成長を遅らせたり止めたりするために開発されました。テポチニブはメットTKIです。これは、Met Exon 14 Skipping NSCLCで過剰に活動するMet Pathwayの活動をブロックすることを意味します。これを行うと、癌の成長が遅くなる可能性があります。 テポチニブの臨床研究の結果はどうでしたか？：ここに要約された研究では、テポチニブを服用したエクソン14のスキップNSCLCをスキップした人が腫瘍の成長を止めたか、腫瘍がしばらく縮小し、主に副作用を経験したことを経験しました。彼らは容認することができました。臨床試験登録：NCT01014936（テポチニブファーストインヒューマン）、NCT02864992（Vision）、NCT03940703（Insight 2）（ClinicalTrials.gov）。

WHAT IS THIS SUMMARY ABOUT?: This plain language summary provides an overview of two of the main clinical studies that led to tepotinib's approval, the phase I first-in-human study and the phase II VISION study. WHAT IS TEPOTINIB?: Tepotinib is a targeted anti-cancer treatment taken orally (by mouth). It is available in many countries for people with advanced or metastatic non-small cell lung cancer (NSCLC), where the tumor contains a genetic mutation (alteration) called 'MET exon 14 skipping'. Tumor cells rely on this mutation to grow and survive, so targeted blocking of the effect of this mutation is an important treatment approach. MET exon 14 skipping occurs in approximately 3-4% of people with NSCLC. These people are usually of older age. This subtype of NSCLC is associated with poor outcomes. Before treatments that specifically target this MET mutation were developed, only general treatments such as chemotherapy were available for this type of cancer. Because chemotherapy attacks all rapidly dividing cells in a person's body and is administered intravenously (through a vein), it can often cause unwanted side effects. Cancer cells grow and divide rapidly because of defects, often involving proteins called 'tyrosine kinases'. Specific tyrosine kinase inhibitors (TKIs) were therefore developed to slow or stop cancer growth by targeting these proteins. Tepotinib is a MET TKI. This means that it blocks the activity of the MET pathway that is overactive in MET exon 14 skipping NSCLC. Doing this, may slow down cancer growth. WHAT WERE THE RESULTS FROM THE CLINICAL STUDIES OF TEPOTINIB?: In the studies summarized here, people with MET exon 14 skipping NSCLC who took tepotinib had their tumor growth stopped or their tumor shrunk for a period of time, and they mostly experienced side effects that they could tolerate. Clinical Trial Registration: NCT01014936 (tepotinib first-in-human), NCT02864992 (VISION), NCT03940703 (INSIGHT 2) (ClinicalTrials.gov).