デュシェンヌ筋ジストロフィー患者のノーススターの外来評価（NSAA）の最小限の臨床的に重要な違いを決定する

North Starの外来評価（NSAA）は、Duchenne Muscular Dystrophy（DMD）の機能的運動結果尺度であり、臨床試験と自然史研究、および臨床診療で広く使用されています。しかし、NSAAの最小限の臨床的重要な違い（MCID）についてはほとんど報告されていません。NSAAの確立されたMCID推定値の欠如は、臨床試験、自然史研究、臨床診療におけるこの結果尺度の結果の重要性を解釈する際の課題を提示します。統計的アプローチと患者の視点を組み合わせて、この研究では、アンカーベースのアプローチである1/3標準偏差（SD）と標準誤差（SEM）の分布ベースの推定値を使用してNSAAのMCIDを推定しました。DMDの少年のNSAAのMCIDは、1/3 SDに基づいて7〜10歳で2.3-2.9ポイントで、SEMのMCIDは2.9〜3.5ポイントの範囲でした。6MWDに固定されたNSAAのMCIDは、3.5ポイントと推定されました。参加者の回答アンケートを使用して機能能力への影響が検討された場合、患者と親は、単一の項目で機能の完全な喪失または評価の1〜2項目の機能の劣化を重要な変化として認識しました。我々の研究では、機能の完全な喪失と機能の劣化に基づいて項目内のスケールの変化に対する患者と親の視点の影響を含む、複数のアプローチを使用して、総NSAAスコアのMCID推定値を調べ、DMDのこれらの広く使用されている結果尺度の違いの評価に関する新しい洞察を提供します。

The North Star ambulatory assessment (NSAA) is a functional motor outcome measure in Duchenne muscular dystrophy (DMD), widely used in clinical trials and natural history studies, as well as in clinical practice. However, little has been reported on the minimal clinically important difference (MCID) of the NSAA. The lack of established MCID estimates for NSAA presents challenges in interpreting the significance of the results of this outcome measure in clinical trials, natural history studies and clinical practice. Combining statistical approaches and patient perspectives, this study estimated MCID for NSAA using distribution-based estimates of 1/3 standard deviation (SD) and standard error of measurement (SEM), an anchor-based approach, with six-minute walk distance (6MWD) as the anchor, and evaluation of patient and parent perception using participant-tailored questionnaires. The MCID for NSAA in boys with DMD aged 7 to 10 years based on 1/3 SD ranged from 2.3-2.9 points, and that on SEM ranged from 2.9-3.5 points. Anchored on the 6MWD, the MCID for NSAA was estimated as 3.5 points. When the impact on functional abilities was considered using participant response questionnaires, patients and parent perceived a complete loss of function in a single item or deterioration of function in one to two items of the assessment as an important change. Our study examines MCID estimates for total NSAA scores using multiple approaches, including the impact of patient and parent perspective on within scale changes in items based on complete loss of function and deterioration of function, and provides new insight on evaluation of differences in these widely used outcome measure in DMD.