遺伝子工学は、次世代遺伝子治療のために造血幹細胞生物学に出会う

造血STEM/前駆細胞（HSPC）遺伝子治療（GT）の臨床的成功の増加は、安全で効率的な遺伝子導入のためのポータブルな「トロイの木馬」としてのウイルスベクターの開発に依存しています。サイト固有の遺伝子編集を可能にする新しい技術の最近の出現は、GTの範囲と手段を拡大し、より正確な遺伝子工学への道を開き、HSPC-GTに適した疾患のスペクトルを拡大することです。ここでは、HSPC-GT分野の最先端および将来の開発の概要を説明します。HSPCの生物学的特性と操作の進歩により、これらの変換される治療の次世代の設計が可能になることを強調します。

The growing clinical success of hematopoietic stem/progenitor cell (HSPC) gene therapy (GT) relies on the development of viral vectors as portable "Trojan horses" for safe and efficient gene transfer. The recent advent of novel technologies enabling site-specific gene editing is broadening the scope and means of GT, paving the way to more precise genetic engineering and expanding the spectrum of diseases amenable to HSPC-GT. Here, we provide an overview of state-of-the-art and prospective developments of the HSPC-GT field, highlighting how advances in biological characterization and manipulation of HSPCs will enable the design of the next generation of these transforming therapeutics.