Rett症候群のトロフィネチド：まれな小児科の非満たされた医療ニーズのための最初のUSFDA承認治療の開発および関連する発明に関するハイライト

Rett症候群（RTT）はまれな障害であり、女性指向の小児神経発達のない医療ニーズを引き起こします。RTTは1966年に認められました。しかし、過去56年間、米国食品医薬品局（USFDA）はRTTの効果的な治療を許可していません。最近、Trofinetideは2023年3月10日に最初のRTT治療としてUSFDAによって承認されました。この記事では、医薬品の進歩、特許文学、トロフィネチドの見通しを強調しています。この研究のデータは、PubMedデータベース、本物のWebサイト（Acadia Pharmaceuticals、Neuren Pharmaceuticals、およびUSFDA）、および無料特許データベースから収集されました。トロフィネチドは、2000年にグリシン - プロリン - グルタミン酸（GPE）と呼ばれる天然に存在する神経保護トリペプチドの類似体を含むメチル基として、2000年にニューレン医薬品によって最初に開示されました。アカディアの医薬品とニューレンの医薬品の共同努力は、トロフィネチドを発達させました。Trofinetideの作用メカニズムはまだ十分に確立されていません。ただし、ニューロンの形態とシナプス機能を改善することになっています。特許文献は、トロフィネチドに関連する少数の発明を明らかにし、トロフィネタイドに優れた未開の幅広い研究の可能性を提供しました。革新的なトロフィネチドベースの分子の開発、トロフィネチドの組み合わせ、患者に準拠した薬物製剤、および正確なMECP2間変異関連の個別化された薬剤は予見可能です。Trofinetideは、脆弱なX症候群（FXS）の治療を含む、いくつかの神経発達障害（NDDS）の臨床試験を受けています。トロフィネチドは、将来FXSの治療に承認されることが予想されます。トロフィネチドのUSFDA承認は、RTT療法の重要なマイルストーンの1つであり、RTT、FXS、自閉症スペクトラム障害（ASD）、脳損傷、脳卒中、およびその他のNDDの治療の新しい時代の始まりです。

Rett syndrome (RTT) is a rare disability causing female-oriented pediatric neurodevelopmental unmet medical need. RTT was recognized in 1966. However, over the past 56 years, the United States Food and Drug Administration (USFDA) has authorized no effective treatment for RTT. Recently, Trofinetide was approved by the USFDA on 10 March 2023 as the first RTT treatment. This article underlines the pharmaceutical advancement, patent literature, and prospects of Trofinetide. The data for this study were gathered from the PubMed database, authentic websites (Acadia Pharmaceuticals, Neuren Pharmaceuticals, and USFDA), and free patent databases. Trofinetide was first disclosed by Neuren Pharmaceuticals in 2000 as a methyl group containing analog of the naturally occurring neuroprotective tripeptide called glycine-proline-glutamate (GPE). The joint efforts of Acadia Pharmaceuticals and Neuren Pharmaceuticals have developed Trofinetide. The mechanism of action of Trofinetide is not yet well established. However, it is supposed to improve neuronal morphology and synaptic functioning. The patent literature revealed a handful of inventions related to Trofinetide, providing excellent and unexplored broad research possibilities with Trofinetide. The development of innovative Trofinetide-based molecules, combinations of Trofinetide, patient-compliant drug formulations, and precise MECP2-mutation-related personalized medicines are foreseeable. Trofinetide is in clinical trials for some neurodevelopmental disorders (NDDs), including treating Fragile X syndrome (FXS). It is expected that Trofinetide may be approved for treating FXS in the future. The USFDA-approval of Trofinetide is one of the important milestones for RTT therapy and is the beginning of a new era for the therapy of RTT, FXS, autism spectrum disorder (ASD), brain injury, stroke, and other NDDs.