腎機能の急速な減少を伴う肝臓症候群の成人に対するテルリプレシンの治療関連コスト分析

はじめに：急性腎不全の特別な形態である肝腎症候群（HRS）は、肝硬変のまれで急性の、生命を脅かす合併症であり、非常に不良の予後を持っています。Terlipressin（Terlivaz®）は、腎臓機能が急速に低下したHRSの成人の腎機能を改善するために、食品医薬品局（2022年9月）によって承認された最初で唯一の薬理学的治療です。米国の病院の観点からテルリプレシン+アルブミンの完全な応答/HRSの逆転あたりのコストを推定するための決定分析経済モデルを構築しました。 方法：HRS入院（14日間）にわたる応答あたりのHRS治療関連のコストを推定するために、決定分析モデルが開発されました。患者は、治療を受けたときにHRSの逆転（完全な応答）またはHRSの逆転（部分/no応答）のいずれかを経験できます。有効性、安全性、および治療期間データは、公開された正面回無作為化国際試験によるものでした。総治療費は、発表された文献から調達された薬物獲得および治療関連コスト（集中治療室[ICU]、透析室[ICU]、断続的または連続している）、テルリプレシンのパルスオキシメトリーモニタリング、および有害事象）を構成しました。応答あたりのコストは、HRS逆転あたりの総治療コストとして定義され、各治療について推定されました。1人の追加患者でHRSの逆転を達成するために治療された患者の数として定義される（NNT）の治療に必要な数が推定されました。 結果：テルリプレシン+アルブミンの応答あたりのコストは、ミドドリンおよびオクトレオチド+アルブミン（M＆O）（85,315米ドル対467,794ドル）およびノルエピネフリン+アルブミン（$ 81,614対139,324ドル）よりも低かった。HRSの逆転のNNTは、テルリプレシン+アルブミン対M＆O+アルブミンの2人の患者と、それぞれテルリプレシン+アルブミンとノルエピネフリン+アルブミンの4人の患者でした。 結論：分析は、テルリプレシンが非ICU環境での有効性と投与が高いため、費用対効果の高い治療法であることを示しています。テルリプレシンは、腎機能が急速に低下したHRSを持つ適切な成人の価値ベースの治療オプションです。

INTRODUCTION: Hepatorenal syndrome (HRS), a special form of acute kidney failure, is a rare, acute, life-threatening complication of cirrhosis and has a very poor prognosis. Terlipressin (TERLIVAZ®) is the first and only pharmacological treatment approved by Food and Drug Administration (September 2022) to improve kidney function for adults with HRS with rapid reduction in kidney function. We constructed a decision analytic economic model to estimate the cost per complete response/HRS reversal of terlipressin + albumin from a United States hospital perspective. METHODS: A decision analytic model was developed to estimate the HRS treatment-related cost per response over an HRS hospitalization (assuming 14 days). Patients can experience either HRS reversal (complete response) or no HRS reversal (partial/no response) upon receipt of treatment. The efficacy, safety, and treatment duration data were from published head-to-head randomized international trials. Total treatment cost comprised drug acquisition and treatment-related costs (intensive care unit [ICU], dialysis [intermittent or continuous], pulse oximetry monitoring for terlipressin, and adverse events) sourced from the published literature. Cost per response, defined as the total treatment cost per HRS reversal was estimated for each treatment. The number needed to treat (NNT), defined as the number of patients treated to achieve HRS reversal in 1 additional patient, was estimated. RESULTS: Cost per response of terlipressin + albumin was lower than midodrine and octreotide + albumin (M&O) (US$85,315 vs. $467,794) and norepinephrine + albumin ($81,614 vs. $139,324). NNT for HRS reversal was 2 patients with terlipressin + albumin vs. M&O + albumin and 4 patients with terlipressin + albumin vs. norepinephrine + albumin, respectively. CONCLUSIONS: The analysis shows that terlipressin is a cost-effective treatment due to its higher efficacy and administration in the non-ICU setting. Terlipressin is a value-based treatment option for appropriate adults with HRS with rapid reduction in kidney function.