デュシェンヌ筋ジストロフィーを治療するためのバモロロンの約束を考慮する

この解説は、デュシェンヌ筋ジストロフィー（DMD）の治療のために提案された代替ステロイドとして、薬物バモロロン（VBP15）に関連するデータの独立した考慮事項を提供します。プレドニゾンやデフラザコートなどのグルココルチコイドには強力な抗炎症効果があり、DMDの標準的なケアですが、その長期使用は重度の副副作用をもたらす可能性があります。したがって、バモロロンは、有効性を保持し、これらの悪影響を最小限に抑えるために、ユニークな解離性ステロイド抗炎症薬として設計されました。広範な臨床試験（進行中）は、DMDへのバモロロンの使用を調査しました。これは、ジスフェリノパシー（電流）を含む四肢等筋筋ジストロフィーの2つの試験と、公開されたさまざまな臨床試験を含む2つの試験です。バモロロンは非常に有望に見え、同様の有効性と、他のグルココルチコイド、特にプレドニゾン/プレドニゾロンと比較して、副作用（例：高さに関連する）が減少しているように見えますが、まだdeflazaCortと直接比較されていません。明確にする特に興味深いのは、ジストロフィー筋の膜に追加の利点を提供するために提案されているバモロロンの最適な臨床用量と他の側面です。筋肉腫を損傷から安定させ、修復を強化することです。バモロロン（および他のグルココルチコイド）の使用は、全体的な長期的な有効性とコストの観点から、またDMDの抗炎症性およびその他の利点を伴う多くの候補の非ステロイド薬と比較して評価する必要があります。

This commentary provides an independent consideration of data related to the drug vamorolone (VBP15) as an alternative steroid proposed for treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD). Glucocorticoids such as prednisone and deflazacort have powerful anti-inflammatory benefits and are the standard of care for DMD, but their long-term use can result in severe adverse side effects; thus, vamorolone was designed as a unique dissociative steroidal anti-inflammatory drug, to retain efficacy and minimise these adverse effects. Extensive clinical trials (ongoing) have investigated the use of vamorolone for DMD, with two trials also for limb-girdle muscular dystrophies including dysferlinopathy (current), plus a variety of pre-clinical trials published. Vamorolone looks very promising, with similar efficacy and some reduced adverse effects (e.g., related to height) compared with other glucocorticoids, specifically prednisone/prednisolone, although it has not yet been directly compared with deflazacort. Of particular interest to clarify is the optimal clinical dose and other aspects of vamorolone that are proposed to provide additional benefits for membranes of dystrophic muscle: to stabilise and protect the sarcolemma from damage and enhance repair. The use of vamorolone (and other glucocorticoids) needs to be evaluated in terms of overall long-term efficacy and cost, and also in comparison with many candidate non-steroidal drugs with anti-inflammatory and other benefits for DMD.