スペインにおける形成性貧血の発生率と臨床管理に関する多施設の膨大な観察研究（IMAS研究）

非形質性貧血（AA）は、まれで生命を脅かす血液疾患であり、発生率が低いと定義されていません。AAで利用可能なデータは世界中で大きく異なるため、7つのスペイン病院での発生率、臨床管理、およびAAの生存を評価するために、2010年から2019年の間に多施設、曖昧な観察研究が実施されました。AAの発生率は年間2.83百万人の住民であり、ヨーロッパで以前に報告されたものと一致しており、61歳の診断時の年齢の中央値（12〜86の範囲）、および同様の数の男性と女性がいます。最初の診断は、症例の55.8％で重度または非常に重度のAAであり、93.7％が輸血を必要としました。最も頻繁な最初の系統療法は、抗チモサイトグロブリン（ATG）とシクロスポリンA（CSA、44.2％）であり、その後に他のCSAベースのレジーム（46.3％）が続き、造血幹細胞移植が頻繁に1位療法でした。6ヶ月の回答率は68.2％で、その後、フォローアップの中央値が3。9年にわたって増加しました。5年の全生存率（5OS）は73.6％で、重度（78.6％）が類似しており、非常に重度のAA患者（74.6％）でしたが、中程度のAA（MAA）患者（68.4％）で低くなっています。5OSは0〜25歳の患者で100％でしたが、60歳以上の患者では58.3％に低下しました。最後の接触では、患者の75.8％が生きていました。結論として、私たちの研究におけるAAの発生率、特性、および管理は、以前に報告されたものと一致しています。生存に関しては、世界的な長期OS率は良好でしたが、特に高齢患者では改善の余地があります。最後に、以前に報告されたように、MAA患者の長期的な生存率が悪いと思われるものは、MAAと診断されたときにこの状態を過小評価しないことの重要性を強化します。

Aplastic anemia (AA) is a rare, life-threatening hematological disease, with a poorly defined incidence. As the data available on AA varies substantially worldwide, a multicenter, ambispective, observational study was carried out between 2010 and 2019 to assess the incidence, clinical management and survival of AA at seven Spanish hospitals. The incidence of AA was 2.83 per million inhabitants per year, consistent with that reported previously in Europe, with a median age at diagnosis of 61 years-old (range 12-86), and a similar number of males and females. The initial diagnosis was severe or very severe AA in 55.8% of cases and 93.7% required transfusion. The most frequent first line therapy was anti-thymocyte globulin (ATG) plus cyclosporin A (CsA, 44.2%), followed by other CsA-based regimes (46.3%), with hematopoietic stem cell transplantation an infrequent 1st line therapy. The 6-month response rate was 68.2%, which then increased over a median follow-up of 3.9 years. The 5-year overall survival (5OS) was 73.6%, similar in severe (78.6%) and very severe AA patients (74.6%) but lower in moderate AA (MAA) patients (68.4%). The 5OS was 100% in 0-25 year-old patients but dropping to 58.3% in patients ≥ 60 years-old. At the last contact, 75.8% of the patients were alive. In conclusion, the incidence, characteristics and management of AA in our study are consistent with that reported previously. In terms of survival, although the global long-term OS rate was good, there is room for improvement, particularly in older patients. Finally, what appears to be a worse long-term survival of MAA patients, as reported previously, reinforces the importance of not underestimating this condition when diagnosed as MAA.