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Iptacopan（Fabhalta®）は、補体媒介疾患の治療のためにNovartis Pharmaceuticalsによって開発された経口補体因子B阻害剤です。代替経路で補体5の上流に作用するイプタコパンは、末端補体媒介性血管内溶血の両方を阻害し、3を介した血管外血管外溶解を補完します。2023年12月5日、イプタコパンは、発作性夜間造血（PNH）の成人の治療について米国で承認を受けました。この記事は、PNHのこの最初の承認につながるイプタコパンの開発におけるマイルストーンをまとめたものです。
Iptacopan（Fabhalta®）は、補体媒介疾患の治療のためにNovartis Pharmaceuticalsによって開発された経口補体因子B阻害剤です。代替経路で補体5の上流に作用するイプタコパンは、末端補体媒介性血管内溶血の両方を阻害し、3を介した血管外血管外溶解を補完します。2023年12月5日、イプタコパンは、発作性夜間造血（PNH）の成人の治療について米国で承認を受けました。この記事は、PNHのこの最初の承認につながるイプタコパンの開発におけるマイルストーンをまとめたものです。
Iptacopan (FABHALTA®) is an oral complement Factor B inhibitor developed by Novartis Pharmaceuticals for the treatment of complement-mediated diseases. Acting upstream of complement 5 in the alternative pathway, iptacopan inhibits both terminal complement-mediated intravascular haemolysis and complement 3-mediated extravascular haemolysis. On 5 December 2023, iptacopan received approval in the USA for the treatment of adults with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH). This article summarizes the milestones in the development of iptacopan leading to this first approval for PNH.
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