原発性副腎不全の小児患者のためのアルキンディスプリンクル：物語のレビュー

副腎不全（AI）としても知られる副腎皮質不足は、グルココルチコイドやミネラルコルチコイド（MC）を含む副腎ホルモンの不十分な産生を特徴とする内分泌障害です。この状態は、欠陥の位置に応じて、一次、二次、または三次AIに分類できます。AIの古典的な症状には、脱力、疲労、腹痛、頻脈、低血圧、電解質の不均衡、および色素沈着過剰が含まれます。小児では、AIの最も一般的な原因は古典的な先天性副腎過形成であり、これは21-ヒドロキシラーゼ酵素の欠乏に起因します。21-ヒドロキシラーゼ酵素は、コルチゾールやアルドステロンなどのすべてのステロイドを生成します。AI管理には、主にホルモン補充療法、通常は経口ヒドロコルチゾンとMCの補給が含まれます。しかし、小児患者へのヒドロコルチゾンの投与は、利用可能な用量に適した製剤の欠如に関連する課題を提示します。歴史的に、砕いたまたは分割された成体錠剤は、AIの小児治療に使用されましたが、これは過少治療または過剰治療のリスクが高くなります。小児集団の不十分な投与は、成長、発達、代謝の健康に悪影響を与える可能性があります。Alkindi Sprinkleは、正確な治療投与を促進するためにコルチゾールレベルを管理する小児特異的なヒドロコルチゾン経口顆粒調製です。アルキンディは、正確な投与、味覚マスキング、投与の容易さなど、いくつかの利点を提供します。現在の調査では、AI、AIの管理、および臨床効果を含むアルキンディスプリンクルを使用した小児AIの治療について説明しています。

Adrenocortical insufficiency, also known as adrenal insufficiency (AI), is an endocrine disorder characterized by inadequate production of adrenal hormones, including glucocorticoids and mineralocorticoids (MCs). The condition can be categorized as primary, secondary, or tertiary AI, depending on the location of the defect. Classical symptoms of AI include weakness, fatigue, abdominal pain, tachycardia, hypotension, electrolyte imbalances, and hyperpigmentation. In children, the most common cause of AI is classical congenital adrenal hyperplasia, which results from a deficiency in the 21-hydroxylase enzyme. The 21-hydroxylase enzyme produces all steroids, such as cortisol and aldosterone. AI management primarily involves hormone replacement therapy, typically with oral hydrocortisone and MC supplementation. However, the administration of hydrocortisone to pediatric patients presents challenges related to the lack of available dose-appropriate formulations. Historically, crushed or split adult tablets were used for the pediatric treatment of AI, although this poses an increased risk of under- or overtreatment. Inadequate dosing in the pediatric population can adversely affect growth, development, and metabolic health. Alkindi Sprinkle is a pediatric-specific hydrocortisone oral granule preparation that manages cortisol levels to help facilitate accurate therapeutic dosing. Alkindi offers several advantages, including accurate dosing, taste masking, and ease of administration. The present investigation describes AI, the management of AI, and the treatment of pediatric AI using Alkindi Sprinkle, including clinical efficacy.