子どもの患者B肝硬変を伴う肝臓がんのナモデノソンに対する長期的な完全な反応：症例報告

子どものピュー肝硬変B（CPB、中程度の肝機能障害）を伴う進行肝細胞癌（HCC）の確立された治療は不足しています。A3アデノシン受容体アゴニスト対プラセボであるナモデノソン（25 mg BID）の安全性と有効性を調査するCPB HCCで最近公開されたランダム化フェーズ2研究は、CPBのHCC患者における好ましい安全性プロファイルと陽性効果シグナルを示唆しました。スコア7（CPB7）。本研究では、この研究とそのオープンラベル拡張を通じて6年以上にわたってナモデノソンを投与されたCPB7 HCCの61歳の女性を報告しています。コンピューター断層撮影スキャンは、それぞれ7週間と4年間の治療の後、部分的かつ完全な反応を示しました。低アルブミンレベル（31 g/L）およびアラニントランスアミナーゼおよびアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（それぞれ68 U/Lおよび44 U/L）のベースラインレベルの上昇が報告されました。4週間の治療の後、これらのレベルは正常化され、6年以上安定していました。治療に発生する有害事象は認められませんでした。報告の時点で、イメージング研究と肝機能評価によって明らかにされているように、応答は進行中です。

Established treatments for advanced hepatocellular carcinoma (HCC) with Child-Pugh cirrhosis B (CPB, moderate hepatic dysfunction) are lacking. A recently published randomized phase 2 study in CPB HCC investigating the safety and efficacy of namodenoson (25 mg BID), an A3 adenosine-receptor agonist vs. placebo, suggested a favorable safety profile and a positive efficacy signal in patients with HCC with a CPB score of 7 (CPB7). The present study reports a 61-year-old woman with CPB7 HCC who received namodenoson for over 6 years through this study and its open-label extension. Computed tomography scans demonstrated partial and complete responses after 7 weeks and 4 years of treatment, respectively. Low albumin levels (31 g/l) and elevated baseline levels of alanine transaminase and aspartate aminotransferase (68 U/l and 44 U/l, respectively) were reported. After 4 weeks of treatment, these levels normalized and were stable for over 6 years. No treatment-emergent adverse events were noted. At the time of reporting, the response is ongoing as manifested by imaging studies and liver function evaluation.