米国では、アキシカブタゲンシロレイセルvsモスネトゥズマブを使用した再発または耐衝撃性3L+卵胞リンパ腫の治療の費用対効果

はじめに：3L+再発/耐火物（R/R）濾胞性リンパ腫（FL）の新規療法は、Axicabtagene Ciloleucel（Axi-Cel）やCD20××などの抗CD19 CAR-T療法を含む米国食品医薬品局によって最近承認されました。Mosunetuzumab（MOSUN）などのCD3 T細胞誘導性モノクローナル抗体。この研究の目的は、米国のサードパーティ支払者の視点からの3L+ R/R FL患者のMOSUNと比較してAXI-CELの費用対効果を評価することでした。 方法：3つの状態（進行中の進行性疾患、および死亡）分割されたサブバルモデルを使用して、R/Rの3L+治療を受けている米国成人の仮説コホート（年齢≥18）で生涯の地平線にわたって2つの治療を比較しました。FL。Zuma-5およびGO29781試験データを使用して、無増悪生存（PFS）および全生存（OS）を通知しました。MOSUNの生存は、Axi-Celの生存曲線に適用されるハザード比（HR）を介してモデル化されました。PFS HR値は、MOSUNの擬似個人患者データと調整されたAXI-CELデータに基づく一致する調整間接比較（MAIC）を介して推定され、試験数の違いを説明しました。一元配置感度分析（OWSA）および確率的感度分析（PSA）が実施されました。シナリオ分析には以下が含まれます。1）MOSUN HRは、MAICを最も正確に反映するために加重（調整された）ZUMA-5 24か月のデータに適用されました。3）びまん性大細胞リンパ腫患者における最近のAXI-CEL健康状態ユーティリティ値。 結果：分析では、MOSUNと比較してAxi-Celの1.82 Lyおよび1.89 Qalyの増加を推定しました。Axi-Cel患者のPFは6.42 ly対1.60 lyでした。無増悪状態で257,113ドルの増加は、1回限りのAxi-Cel治療コストによって推進されました。Axi-Celの総増分コストは204,377ドルであり、その結果、108,307ドル/Qalyが獲得しました。OWSAは、240,255ドルから75,624ドルの範囲のICERSにつながり、2つのパラメーターを除くすべてが150,000ドルを150,000ドルを下回りました。PSAでは、Axi-Celは、150,000ドルの支払い意欲のしきい値を使用して、5,000回の反復にわたって費用対効果が高い確率が64％でした。シナリオ1と2の結果、ICERはそれぞれ105,353ドルと102,695ドルでした。 議論：この研究では、Axi-Celは、一般的に引用されている150,000ドル/Qalyの米国の支払い意欲のしきい値でMOSUNと比較して費用対効果が高く、パラメーターの不確実性を考慮したさまざまな感度分析にわたって堅牢な結果をもたらします。

INTRODUCTION: Novel therapies for 3L+ relapsed/refractory (r/r) follicular lymphoma (FL) have been approved recently by the US Food and Drug Administration including anti-CD19 CAR-T therapies such as axicabtagene ciloleucel (axi-cel) and CD20 × CD3 T-cell-engaging bispecific monoclonal antibodies such as mosunetuzumab (mosun). The objective of this study was to assess the cost-effectiveness of axi-cel compared to mosun in 3L+ r/r FL patients from a US third-party payer perspective. METHODS: A three-state (progression-free, progressed disease, and death) partitioned-survival model was used to compare two treatments over a lifetime horizon in a hypothetical cohort of US adults (age ≥18) receiving 3L+ treatment for r/r FL. ZUMA-5 and GO29781 trial data were used to inform progression-free survival (PFS) and overall survival (OS). Mosun survival was modeled via hazard ratios (HRs) applied to axi-cel survival curves. The PFS HR value was estimated via a matching-adjusted indirect comparison (MAIC) based on mosun pseudo-individual patient data and adjusted axi-cel data to account for trial populations differences. One-way sensitivity analysis (OWSA) and probabilistic sensitivity analyses (PSA) were conducted. Scenario analyses included: 1) the mosun HRs were applied to the weighted (adjusted) ZUMA-5 24-month data to most exactly reflect the MAIC, 2) mosun HR values were applied to axi-cel 48-month follow-up data, and 3) recent axi-cel health state utility values in diffuse large B-cell lymphoma patients. RESULTS: The analysis estimated increases of 1.82 LY and 1.89 QALY for axi-cel compared to mosun. PFS for axi-cel patients was 6.42 LY vs. 1.60 LY for mosun. Increase of $257,113 in the progression-free state was driven by one-time axi-cel treatment costs. Total incremental costs for axi-cel were $204,377, resulting in an ICER of $108,307/QALY gained. The OWSA led to ICERs ranging from $240,255 to $75,624, with all but two parameters falling below $150,000/QALY. In the PSA, axi-cel had an 64% probability of being cost-effective across 5,000 iterations using a $150,000 willingness-to-pay threshold. Scenarios one and two resulted in ICERs of $105,353 and $102,695, respectively. DISCUSSION: This study finds that axi-cel is cost-effective compared to mosun at the commonly cited $150,000/QALY US willingness-to-pay threshold, with robust results across a range of sensitivity analyses accounting for parameter uncertainty.