小児慢性腎疾患における患者が報告した結果尺度の検証（KID）

背景：慢性腎臓病（CKD）の子供や青年にとって最も重要な症状の負担を測定することは、患者中心のケアを最適化するために不可欠です。私たちは、子供の症状の頻度と衝撃の両方を評価するために、新しいCKD固有の患者が報告した結果測定（PRO-KID）を開発しました。現在の研究では、pro-kidの妥当性と内部一貫性をさらに評価しました。 方法：この多施設研究では、透析中のものを含む3〜5 CKDの8歳から18歳の子供が5つの小児センターから募集されました。子どもたちは、14項目のプロキッドアンケートと、検証済みの小児科の質の在庫（PEDSQL™4.0）を完了しました。探索的および確認的因子分析を使用して、キッドスケールの次元を調査し、それが単次元構造であることを確認するか、サブファクターの証拠を特定しました。次に、内部一貫性（クロンバッハのアルファ[Cα]）を評価し、妥当性（ピアソン相関）を構築しました。 結果：合計で100人の子供が含まれていました。EGFRの中央値は27.4 ml/min/1.73m2 [7.43、63.4]であり、26人の子供（26％）が透析を受けていました。pro-kid周波数と衝撃スケールの両方は、一次元でした。Cαは、pro-kid周波数と衝撃スケールの両方で高く、0.83（95％CI = 0.78〜0.88）および0.84（95％CI = 0.80〜0.89）であり、強い内部一貫性を示しています。PRO -KIDとPEDSQL™スコアの間のピアソン相関も強かった：周波数スコアの-0.78（95％信頼区間[CI] = -0.85〜 -0.70）、-0.69（95％CI = -0.78〜 -0.56）衝撃スコアは、生活の質の低下とより高い症状の負担との関連を反映しています。 結論：PRO-KIDは、8〜18歳のCKDの子供向けの新しい患者報告症状負荷ツールであり、PEDSQL™と予想される方向に強く相関し、その妥当性をサポートしています。将来の作業では、CKDの進行と、ツールの臨床ケアへの実装を伴うPro-KIDスコアの変化を評価します。

BACKGROUND: Measuring the burden of symptoms that matter most to children and adolescents with chronic kidney disease (CKD) is essential for optimizing patient-centered care. We developed a novel CKD-specific Patient-Reported Outcome measure (PRO-Kid) to assess both frequency and impact of symptoms in children. In the current study, we further assessed the validity and internal consistency of PRO-Kid. METHODS: In this multicenter study, children age 8 to 18 years with stages 3-5 CKD, including those on dialysis, were recruited from five pediatric centers. Children completed the 14-item PRO-Kid questionnaire and the validated Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™ 4.0). We explored the dimensionality of the PRO-kid scale using exploratory and confirmatory factor analysis, to either establish that it is a unidimensional construct or identify evidence of subfactors. We then assessed internal consistency (Cronbach's alpha [Cα]) and construct validity (Pearson correlations). RESULTS: In total, 100 children were included. The median eGFR was 27.4 ml/min/1.73m2 [7.43, 63.4], and 26 children (26%) were on dialysis. Both the PRO-Kid frequency and the impact scales were unidimensional. Cα was high for both the PRO-Kid frequency and impact scales, 0.83 (95% CI = 0.78 to 0.88) and 0.84 (95% CI = 0.80 to 0.89) respectively, showing strong internal consistency. Pearson correlations between PRO-Kid and PedsQL™ scores were also strong: -0.78 (95% confidence interval [CI] = -0.85 to -0.70) for the frequency score and -0.69 (95% CI = -0.78 to -0.56) for the impact score, reflecting the association between poorer quality of life and higher symptom burden. CONCLUSIONS: PRO-Kid is a novel patient-reported symptom burden tool for children 8-18 years of age with CKD that correlates strongly in the expected direction with PedsQL™, supporting its validity. Future work will evaluate changes in PRO-Kid score with progression of CKD, and implementation of the tool into clinical care.