骨髄異形成症候群の小児患者における造血幹細胞移植中の侵襲性脳アスペルギル症におけるイサブコナゾールの有効性：症例報告

小児骨髄異形成症候群は、しばしば形成不全骨髄の形態と感染の素因によって特徴付けられます。造血幹細胞移植中の浸潤性アスペルギルス症は重大な脅威をもたらし、しばしばボリコナゾール（VRCZ）療法を必要とします。しかし、薬物相互作用による適切なVRCZ血液濃度を達成することの困難により、イサブコナゾール（ISCZ）などの代替治療の調査が促されました。Aspergillus fumigatusによって引き起こされた脳膿瘍を含む複数の膿瘍を発症し、ISCZで成功裏に治療された骨髄異形成症候群の4歳の少年の症例を提示します。リポソームアムホテリシンBおよびVRCZによる初期治療にもかかわらず、患者の状態は悪化しました。ISCZ治療への移行により、臨床的改善、膿瘍の解決、抗原レベルの低下が生じました。ISCZは肝酵素の上昇を誘発しましたが、治療の中止なしに支持ケアが改善されました。この症例は、従来の治療法が失敗する小児浸潤性アスペルギル症の場合のISCZの可能性を強調し、この集団での使用を最適化するためのさらなる研究と製剤開発の必要性を強調しています。より多くの症例が蓄積するにつれて、ISCZは、造血幹細胞移植を受けている小児患者の重度の浸潤性アスペルギル症を治療するための有望な選択肢になる可能性があります。

Pediatric myelodysplasia syndrome is often characterized by hypoplastic bone marrow morphology and predisposition to infection. Invasive aspergillosis during hematopoietic stem cell transplantation poses a significant threat and often requires voriconazole (VRCZ) therapy. However, difficulties in achieving appropriate VRCZ blood levels due to drug interactions have prompted the exploration of alternative treatments, such as isavuconazole (ISCZ). We present the case of a 4-year-old boy with myelodysplasia syndrome who developed multiple abscesses, including a brain abscess caused by Aspergillus fumigatus, and was successfully treated with ISCZ. Despite initial treatment with liposomal amphotericin B and VRCZ, the patient's condition deteriorated. Transitioning to ISCZ treatment resulted in significant clinical improvement, resolution of the abscesses, and reduced antigen levels. Although ISCZ induced hepatic enzyme elevation, supportive care improved without discontinuation of treatment. This case highlights the potential of ISCZ in cases of pediatric invasive aspergillosis where traditional therapies fail, underscoring the need for further research and formulation development to optimize its use in this population. As more cases accumulate, ISCZ may become a promising option for treating severe invasive aspergillosis in pediatric patients undergoing hematopoietic stem cell transplantation.