真のVフェーズ3研究におけるフェイシャルおよび総白斑領域スコアリングインデックス機器の心理測定評価

はじめに：この研究は、2フェーズ3のデータを使用して、顔面および総白斑地域スコアリング指数定量的臨床器具（それぞれF-Vasi [範囲：0-3]、T-Vasi [範囲：0-100]）の心理測定テストを報告しています。これまでに実施された最大の白斑試験であるルキソリチニブクリーム（True-V1/True-V2）のランダム化されたビヒクル制御研究。VASI評価は規制当局によって必要であるため、VASI機器の心理測定特性を評価し、臨床的に意味のある変化のためにしきい値を確認しました。 方法：True-V1/True-V2フル分析セット集団には、652人の患者（12歳以上の12歳以上の非分節性白斑が存在し、ベースラインではF-Vasi≥0.5、およびT-Vasi≥3に影響を及ぼします）。Facial and Total Patient Global印象を使用して収集されたデータ - ビチリゴ（pagic-v）および医師のグローバルな白斑評価（PHGVA）スケールをアンカーとして使用して、信頼性、妥当性、変化に対する感受性についてF-VasiおよびT-Vasiを評価しました。臨床的に意味のある変化。 結果：F-VasiおよびT-Vasiスコアの中央値は、それぞれベースラインで0.70および6.76であり、24週目で0.48および4.80に減少しました。F-VASIのスクリーニングとベースラインの間でテストと再テストの信頼性は優れていました（CCCCCCCCCCCCCCCC]：0.943）およびT-Vasi（ICC：0.945）。Pagic-VおよびPHGVAあたりの安定した患者のうち、信頼性は、F-Vasi（ICC：0.891と0.739、それぞれ）とT-Vasi（ICC：0.768および0.686）の両方で中程度から良好でした。f-vasiおよびt-vasiは、ベースラインで軽度/中程度/重度のphgvaカテゴリ間でwellを分化しました。両方のVasi機器は、24週目のpagic-vスコアとの相関によって評価された変化を検出しました（f-vasi、r = 0.610; t-Vasi、r = 0.512）およびPHGVAスコアの変化は、ベースラインから24週目までのスコア（F-Vasi、r = 0.501; T-Vasi、r = 0.344）。PAGIC-VおよびPHGVAあたりの臨床的に意味のある改善のしきい値は、F-Vasiで0.38-0.60、T-Vasiで1.69-3.88でした。 結論：True-V1/True-V2の研究からのデータにより、F-VasiおよびT-Vasiは信頼性が高く、有効で、変化に反応し、非セグメント性白斑の患者のベースラインからの臨床的に意味のある変化があることが確認されました。 試験登録：元の研究は、ClinicalTrials.gov：NCT04052425/NCT04057573に登録されました。

INTRODUCTION: This study reports psychometric testing of the facial and total Vitiligo Area Scoring Index quantitative clinical instruments (F-VASI [range: 0-3], T-VASI [range: 0-100], respectively) using data from two phase 3 randomized, vehicle-controlled studies of ruxolitinib cream (TRuE-V1/TRuE-V2), the largest vitiligo trials conducted to date. Because VASI assessment is required by regulatory authorities, we evaluated the psychometric properties of the VASI instruments and confirmed thresholds for clinically meaningful change. METHODS: The TRuE-V1/TRuE-V2 full analysis set population included 652 patients (≥ 12 years old with nonsegmental vitiligo affecting ≤ 10% total body surface area, F-VASI ≥ 0.5, and T-VASI ≥ 3 at baseline). Data collected using the facial and total Patient Global Impression of Change-Vitiligo (PaGIC-V) and Physician's Global Vitiligo Assessment (PhGVA) scales were used as anchors to assess F-VASI and T-VASI for reliability, validity, sensitivity to change, and clinically meaningful change. RESULTS: Median F-VASI and T-VASI scores were 0.70 and 6.76, respectively, at baseline, decreasing to 0.48 and 4.80 at week 24. Test-retest reliability was excellent between screening and baseline for F-VASI (intraclass correlation coefficient [ICC]: 0.943) and T-VASI (ICC: 0.945). Among stable patients per PaGIC-V and PhGVA, reliability was moderate to good for both F-VASI (ICC: 0.891 and 0.739, respectively) and T-VASI (ICC: 0.768 and 0.686). F-VASI and T-VASI differentiated well among PhGVA categories mild/moderate/severe at baseline and week 24. Both VASI instruments detected changes assessed by correlations with PaGIC-V scores at week 24 (F-VASI, r = 0.610; T-VASI, r = 0.512) and changes in PhGVA scores from baseline to week 24 (F-VASI, r = 0.501; T-VASI, r = 0.344). Thresholds for clinically meaningful improvement per PaGIC-V and PhGVA were 0.38-0.60 for F-VASI and 1.69-3.88 for T-VASI. CONCLUSIONS: Data from the TRuE-V1/TRuE-V2 studies confirmed that F-VASI and T-VASI are reliable, valid, and responsive to change, with defined clinically meaningful change from baseline in patients with nonsegmental vitiligo. TRIAL REGISTRATION: The original studies were registered at ClinicalTrials.gov: NCT04052425/NCT04057573.