無作為化臨床試験のための新しい設計

このペーパーでは、無作為化臨床試験を計画するための新しい方法を提案しています。この方法は、実験的治療との最良の標準治療または対照治療の比較に特に適しています。患者は、ランダムまたはチャンスメカニズムによって2つのグループに割り当てられます。最初のグループの患者は標準治療を受けます。2番目のグループの人々は、実験療法を受け入れるかどうかを尋ねられます。彼らが衰退した場合、彼らは最高の標準治療を受けます。結果の分析では、治療に関係なく、2番目のグループのすべてのものが最初のグループの分析と比較されます。統計効率の損失は、数の増加によって克服できます。この実験計画は、実際には無作為化臨床試験であり、同意を提供する前に、患者が実験的治療を使用するかどうかを知るという利点があります。

This paper proposes a new method for planning randomized clinical trials. This method is especially suited to comparison of a best standard or control treatment with an experimental treatment. Patients are allocated into two groups by a random or chance mechanism. Patients in the first group receive standard treatment; those in the second group are asked if they will accept the experimental therapy; if they decline, they receive the best standard treatment. In the analyses of results, all those in the second group, regardless of treatment, are compared with those in the first group. Any loss of statistical efficiency can be overcome by increased numbers. This experimental plan is indeed a randomized clinical trial and has the advantage that, before providing consent, a patient will know whether an experimental treatment is to be used.