同種骨髄移植による、急性リンパ芽球性白血病およびダウン症候群の子供の治療のための分準備レジメンとしての高用量シトシンアラビノシドおよび分別総体照射

HLAマッチングの兄弟による2回目の完全寛解で急性リンパ芽球性白血病（ALL）の治療を受けたダウン症候群（DS）の2人の小児で、初期毒性、移植片対宿主疾患（GVHD）の発生率、および長期追跡調査は、HLAマッチングの兄弟による2回目の完全寛解で評価されました。同種骨髄移植（BMT）。分準備コンディショニング療法は、シトシンアラビノシド（ARA-C）と分画総体照射（F-TBI）およびシクロスポリンAのGVHD予防で構成されていました。コンディショニングレジメンはよく許容され、唯一の急性合併症は軽度の粘膜炎です。生着（多核細胞> 500/マイクロリットル）は、両方の患者で+17日目によって記録されました。1人の子供は、BMTの60か月後、医学的な問題なしに、継続的な完全な寛解状態を維持しています。2人目の患者は、BMT後21か月後の慢性GVHDに関連する合併症で死亡しました。ARA-CおよびF-TBIは、同種BMTを受けているDSの子供を対象とした忍容性の高い準備レジメンです。

The early toxicity, incidence of graft-versus-host disease (GVHD) and long-term follow-up were evaluated in two children with Down syndrome (DS) treated for acute lymphoblastic leukemia (ALL) in second complete remission by HLA-matched sibling allogeneic bone marrow transplantation (BMT). Preparative conditioning therapy consisted of cytosine arabinoside (Ara-C) and fractionated total body irradiation (F-TBI) and GVHD prophylaxis of cyclosporin A. The conditioning regimen was well tolerated, the only acute complication being mild mucositis. Engraftment (polymorphonuclear cells >500/microliter) was documented by day +17 in both patients. One child remains in continuous complete remission, without medical problems, 60 months after BMT. The second patient died from complications associated with chronic GVHD 21 months following BMT. Ara-C and F-TBI is a well-tolerated preparative regimen for children with DS undergoing allogeneic BMT.