リルゾールおよびALS療法

筋萎縮性側索硬化症（ALS）は、進行性の筋肉の脱力、筋萎縮、筋膜、および皮質脊髄骨骨の兆候を臨床的に特徴付ける重度の神経障害です。原因は不明ですが、いくつかの仮説が現在提案されています。ALSの家族形態では、一部の患者でCu-Znスーパーオキシドジスムターゼ遺伝子の突然変異が報告されました。自己免疫とニューロフィラメント機能障害も観察されました。最後の仮説は、興奮毒性にリンクされています。この細胞現象は、シナプス後受容体のグルタミン酸過剰刺激に関連しており、神経変性につながります。異常なグルタミン酸代謝もALS患者で発見されました。これらの状態では、神経末端からのグルタミン酸放出を減少させる薬理学的剤であるリルゾールがALS患者に投与されました。リルゾールは抗けいれんであり、神経保護剤であり、不活性状態のナトリウムチャネルを特異的にブロックします。最近の二重盲検プラセボ対照研究では、リルゾールが77人の患者に投与されました（プラセボ78人の患者）。治療の1年後、プラセボ治療患者の58％がリルゾールで治療された患者の74％と比較して、まだ生きていました。長期にわたる生存率は、全体的な集団および球根発症群で有意でした。

Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) is a severe neurological disorder clinically characterized by progressive muscle weakness, amyotrophy, fasciculations and signs of corticospinal tract deficits. The cause is unknown but several hypotheses are currently proposed. In familial forms of ALS, a mutation of the Cu-Zn superoxide dismutase gene was reported in some patients. Autoimmunity and neurofilament dysfunction were also observed. The last hypothesis is linked to excitotoxicity. This cellular phenomenon is associated with the overstimulation of glutamate post-synaptic receptors, leading to neuronal degeneration. Abnormal glutamate metabolism was also discovered in ALS patients. In these conditions, riluzole, a pharmacological agent that reduces glutamate release from nerve terminals, was administered to ALS patients. Riluzole is an anti-convulsant and a neuroprotective agent and specifically blocks sodium channels in their inactivated states. In a recent double blind placebo controlled study, riluzole was given to 77 patients (placebo 78 patients). After 1 year of treatment 58% of the placebo-treated patients were still alive compared to 74% of patients treated with riluzole. The prolonged survival was significant in the overall population and in the bulbar-onset group.